Новости

Обнаружены соединения, стабилизирующие структуру родопсина, которые могут помочь при пигментном ретините Лечение биодоступными низкомолекулярными фармакологическими шаперонами*, воздействующими на зрительный рецептор родопсин, предлагает многообещающий подход к предотвращению дегенерации фоторецепторов сетчатки, вызванной наследственными мутациями в этом рецепторе. Ученые выявили два неретиноидн 11.08.2025 216 Читать далее
Компания Atsena получила одобрение FDA на расширение клинического исследования генной терапии X-сцепленного ретиношизиса   Расширение фазы 1/2/3 сокращает время до потенциального одобрения FDA. Компания Atsena Therapeutics, разработчик инновационных препаратов генной терапии для лечения наследственных заболеваний сетчатки, получила согласие Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продукто 04.08.2025 235 Читать далее
Как ученые раскрывают генетические причины слепоты Исследователи из Университета Оклахомы (the University of Oklahoma) продвигают борьбу с наследственными заболеваниями сетчатки с помощью новых генетических исследований, направленных на улучшение диагностики и закладывание основы для будущих методов лечения. Для пациентов с редкими формами на 28.07.2025 193 Читать далее
Alcyone Therapeutics объявляет о стратегическом финансировании для продвижения терапии болезни Баттена Расширенное сотрудничество с детской больницей Nationwide Children’s Hospital позволяет получить дополнительное финансирование и добавить третий препарат-кандидат, CLN-301, к диверсифицированному портфелю прецизионных терапевтических средств для лечения ЦНС и технологий доставки компании Alcy 21.07.2025 205 Читать далее
Opus Genetics получила финансирование для поддержки разработки доклинической программы OPGx-MERTK   Opus Genetics получила до 2 млн долларов финансирования от RD Fund для продвижения своей программы генной терапии OPGx-MERTK, направленной на лечение пигментного ретинита, вызванного мутациями гена MERTK. RESEARCH TRIANGLE PARK, Северная Каролина, 23 июня 2025 г. (GLOBE NEWSWIRE) - Opus 14.07.2025 180 Читать далее
Обзор исследования генной терапии NR082 для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера   5 мая 2025 г. Автор Noah Stansfield В рамках Месяца здорового зрения, ежегодно отмечаемого в мае сообществами пациентов и врачей, портал CGTLive® решил более подробно рассмотреть клиническое исследование GOLD фвзы 1/2/3 генной терапии.NR082 для лечения наследственной оптической н 07.07.2025 186 Читать далее
VeonGen Therapeutics объявляет о присвоении VG801 статуса препарата для лечения редкого детского заболевания VG801 - это генная терапия на основе двойного аденоассоциированного вирусного вектора, которая использует транссплайсинг мРНК через платформы vgRNA REVeRT и vgAAV для доставки полноразмерного гена ABCA4 с целью лечения болезни Штаргардта и связанных с этим геном заболеваний сетчатки. Компания 01.07.2025 215 Читать далее
AAVantgarde Bio представляет положительные данные по терапии пигментного ретинита и болезни Штаргардта Компания поделилась результатами клинической программы AAVB-081 и доклинической программы AAVB-039 на ARVO 2025. Клиническая биотехнологическая компания AAVantgarde Bio представила данные по безопасности и эффективности испытаний двух терапевтических препаратов, оба из которых основаны на леч 23.06.2025 292 Читать далее
OCU410ST от Ocugen получает статус препарата для лечения редкого детского заболевания 27 мая 2025 г. Автор: Мартин Дэвид Харп Ретинопатии, связанные с ABCA4, включают болезнь Штаргардта, пигментный ретинит 19 типа и колбочко-палочковую дистрофию 3 типа. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату OCU410ST 16.06.2025 247 Читать далее
Данные испытания фазы 1/2 генной терапии OPGX-LCA5 подтверждают потенциал для восстановления зрения   6 мая 2025 г. Автор: Линда Чартерс Компания Opus Genetics раскрывает многообещающие результаты испытания генной терапии OPGx-LCA5 за 1 год, демонстрирующие устойчивое улучшение зрения у взрослых с дегенерацией сетчатки вследствие врожденного амавроза Лебера 5 типа (LCA5). Opus Gen 09.06.2025 174 Читать далее
Значимые события ARVO 2025: РНК-терапии пигментного ретинита компании PYC улучшает зрение у пациентов Компания PYC планирует провести клиническое испытание фазы 2/3 этой терапии в конце 2025 г. Компания PYC Therapeutics сообщила о многообещающих результатах двух клинических испытаний фазы 1/2, проходящих в США и Австралии, оценивающих VP-001, новую РНК-терапию для людей с пигментным ретинитом 02.06.2025 263 Читать далее
Значимые события ARVO 2025: Beacon сообщает об обнадеживающих результатах в клиническом исследовании генной терапии X-сцепленного пигментного ретинита В настоящее время компания проводит набор пациентов для участия в клиническом исследовании фазы 2/3 VISTA. Компания Beacon Therapeutics, занимающаяся разработкой методов генной терапии в офтальмологии, сообщила об улучшении зрения у пациентов, получавших AGTC-501 - генную терапию X-сцепленног 26.05.2025 222 Читать далее
Значимые события ARVO 2025: генная терапия X-сцепленного ретиношизиса компании Atsena улучшает зрение в клиническом испытании фазы 1/2   Значимые события ARVO 2025: генная терапия X-сцепленного ретиношизиса компании Atsena улучшает зрение в клиническом испытании фазы 1/2 В части B исследования примут участие девять взрослых пациентов и три ребенка. Компания Atsena Therapeutics, разрабатывающая инновационные методы 19.05.2025 244 Читать далее
Золотые наночастицы восстанавливают зрение при макулярной дегенерации Золотые наночастицы восстанавливают зрение при макулярной дегенерации Новое исследование показывает, что золотые наночастицы, введенные в сетчатку, могут восстановить зрение у мышей с дегенерацией сетчатки, предлагая менее инвазивную альтернативу существующим на данный момент способам про 12.05.2025 169 Читать далее
Препарат от давления может предотвратить потерю зрения при наследственных заболеваниях, приводящих к слепоте National Institutes of Health Новые исследования на крысах показывают, что препарат резерпин, одобренный в 1955 году для лечения гипертонии, может лечить пигментный ретинит, приводящий к слепоте. Лечения этого редкого наследственного заболевания, которое начинает влиять на зрение с детства, н 06.05.2025 383 Читать далее