Новости

Компания Opus Genetics получила разрешение FDA на запуск клинических испытаний генной терапии BEST1 Фонд борьбы со слепотой ранее финансировал экспериментальные исследования генной терапии Best1, а затем запустил компанию Opus для разработки нескольких препаратов генной терапии для лечения наследственных заболеваний сетчатки. Opus Genetics, биофармацевтическая компания, разрабатывающая генную т 22.09.2025 467 Читать далее
EMA присвоило препарату ADX-2191 статус орфанного препарата для лечения наследственных дистрофий сетчатки 24 июля 2025 г. Автор: Хэтти Хейс (Hattie Hayes) Результаты клинического исследования 2 фазы подтверждают терапевтический потенциал ADX-2191 у пациентов с пигментным ретинитом В пресс-релизе компания Aldeyra Therapeutics, Inc. объявила, что Европейское агентство по лекарственным средствам ( 15.09.2025 562 Читать далее
Синдром Ашера 1B: многообещающие первые результаты новой генной терапии, разработанной в TIGEM 29 июля 2025 г. В конференц-зале ректората университета Vanvitelli University в Неаполе были представлены предварительные результаты новой генной терапии, способной обратить вспять редкое и ранее неизлечимое заболевание сетчатки. Первичные данные, полученные у семи итальянских пациентов, также по 08.09.2025 417 Читать далее
Компания Nanoscope начинает подачу заявки на получение лицензии BLA в FDA для своей оптогенетической терапии Компания планирует завершить подачу заявки на получение лицензии BLA в начале 2026 года. Компания Nanoscope Therapeutics, разработчик методов лечения заболеваний сетчатки, подала первые модули заявки на получение лицензии на биологический препарат (BLA) в Управление по санитарному надзору за 01.09.2025 410 Читать далее
Opus Genetics и Global RDH12 Alliance объединяются для разработки генной терапии RDH12 для лечения наследственной детской слепоты   23 июля 2025 г. Целью сотрудничества является ускорение разработки OPGx-RDH12 - генной терапии врожденного амавроза Лебера, связанного с мутациями в гене RDH12. Research Triangle Park, Северная Каролина, 23 июля 2025 г. (GLOBE NEWSWIRE) - Opus Genetics, Inc. (код NASDAQ: IRD), биофар 25.08.2025 166 Читать далее
Обнаружена способность клеток глаза перестраиваться при ухудшении зрения Калифорнийский университет в Лос-Анджелесе Графическая аннотация. Источник: Current Biology (2025). DOI: 10.1016/j.cub.2025.05.057 Ученые из института Jules Stein Eye Institute при Медицинской школе Дэвида Геффена Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе обнаружили, что некотор 18.08.2025 255 Читать далее
Обнаружены соединения, стабилизирующие структуру родопсина, которые могут помочь при пигментном ретините Лечение биодоступными низкомолекулярными фармакологическими шаперонами*, воздействующими на зрительный рецептор родопсин, предлагает многообещающий подход к предотвращению дегенерации фоторецепторов сетчатки, вызванной наследственными мутациями в этом рецепторе. Ученые выявили два неретиноидн 11.08.2025 228 Читать далее
Компания Atsena получила одобрение FDA на расширение клинического исследования генной терапии X-сцепленного ретиношизиса   Расширение фазы 1/2/3 сокращает время до потенциального одобрения FDA. Компания Atsena Therapeutics, разработчик инновационных препаратов генной терапии для лечения наследственных заболеваний сетчатки, получила согласие Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продукто 04.08.2025 251 Читать далее
Как ученые раскрывают генетические причины слепоты Исследователи из Университета Оклахомы (the University of Oklahoma) продвигают борьбу с наследственными заболеваниями сетчатки с помощью новых генетических исследований, направленных на улучшение диагностики и закладывание основы для будущих методов лечения. Для пациентов с редкими формами на 28.07.2025 199 Читать далее
Alcyone Therapeutics объявляет о стратегическом финансировании для продвижения терапии болезни Баттена Расширенное сотрудничество с детской больницей Nationwide Children’s Hospital позволяет получить дополнительное финансирование и добавить третий препарат-кандидат, CLN-301, к диверсифицированному портфелю прецизионных терапевтических средств для лечения ЦНС и технологий доставки компании Alcy 21.07.2025 210 Читать далее
Opus Genetics получила финансирование для поддержки разработки доклинической программы OPGx-MERTK   Opus Genetics получила до 2 млн долларов финансирования от RD Fund для продвижения своей программы генной терапии OPGx-MERTK, направленной на лечение пигментного ретинита, вызванного мутациями гена MERTK. RESEARCH TRIANGLE PARK, Северная Каролина, 23 июня 2025 г. (GLOBE NEWSWIRE) - Opus 14.07.2025 194 Читать далее
Обзор исследования генной терапии NR082 для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера   5 мая 2025 г. Автор Noah Stansfield В рамках Месяца здорового зрения, ежегодно отмечаемого в мае сообществами пациентов и врачей, портал CGTLive® решил более подробно рассмотреть клиническое исследование GOLD фвзы 1/2/3 генной терапии.NR082 для лечения наследственной оптической н 07.07.2025 228 Читать далее
VeonGen Therapeutics объявляет о присвоении VG801 статуса препарата для лечения редкого детского заболевания VG801 - это генная терапия на основе двойного аденоассоциированного вирусного вектора, которая использует транссплайсинг мРНК через платформы vgRNA REVeRT и vgAAV для доставки полноразмерного гена ABCA4 с целью лечения болезни Штаргардта и связанных с этим геном заболеваний сетчатки. Компания 01.07.2025 227 Читать далее
AAVantgarde Bio представляет положительные данные по терапии пигментного ретинита и болезни Штаргардта Компания поделилась результатами клинической программы AAVB-081 и доклинической программы AAVB-039 на ARVO 2025. Клиническая биотехнологическая компания AAVantgarde Bio представила данные по безопасности и эффективности испытаний двух терапевтических препаратов, оба из которых основаны на леч 23.06.2025 305 Читать далее
OCU410ST от Ocugen получает статус препарата для лечения редкого детского заболевания 27 мая 2025 г. Автор: Мартин Дэвид Харп Ретинопатии, связанные с ABCA4, включают болезнь Штаргардта, пигментный ретинит 19 типа и колбочко-палочковую дистрофию 3 типа. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату OCU410ST 16.06.2025 259 Читать далее