Новости

Применена первая в мире генная терапия для лечения редкой формы детской слепоты Одиннадцатилетняя девочка из Лондона стала первой пациенткой Национальной службы здравоохранения (NHS), получившей революционную терапию прогрессирующей формы тяжелой слепоты. Диагноз “синдром Барде-Бидля” (BBS) был поставлен Кэтрин Л’Эстранж еще в младенчестве. Это редкое заболевание, проявляюще 17.08.2026 37 Читать далее
Данные подтверждают выживаемость в течение года нейральных клеток-предшественников, полученных из стволовых клеток, у пациентов с пигментным ретинитом Материал подготовлен Международным обществом исследований стволовых клеток (ISSCR) На конференции ISSCR 2026 были представлены новые, ранее не публиковавшиеся клинические данные, свидетельствующие о том, что трансплантированные человеческие нейральные клетки-предшественники сохраняли жи 10.08.2026 91 Читать далее
Sepul Bio завершила набор участников для клинического исследования препарата для лечения пигментного ретинита Препарат ультевурсен компании Sepul Bio проходит клиническое исследование фазы 2b по оценке безопасности и эффективности Компания Sepul Bio недавно объявила о завершении набора участников в клиническое исследование фазы 2b, посвященное оценке безопасности и эффективности ультевурсена - эксперимен 03.08.2026 83 Читать далее
CTS 2026: Препарат OTX-TKI демонстрирует преимущество по сравнению с афлиберцептом при влажной форме ВМД Авторы: Марк Р. Баракат (Mark R. Barakat), доктор медицины; Лючия Гамбуцца (Lucia Gambuzza) Результаты исследования SOL-1 показывают, что препарат OTX-TKI обеспечивает более длительный контроль заболевания без необходимости в дополнительной терапии у пациентов с влажной формой ВМД, ранее не получ 27.07.2026 51 Читать далее
THX Pharma и Biocodex объединяются в борьбе с редкими генетическими заболеваниями Автор: Джон Пинчинг Biocodex получила права на препараты Batten-1 и TX01 в рамках сделки стоимостью до 173 млн евро Компании THX Pharma и Biocodex заключили стратегическое лицензионное соглашение, касающееся трех редких заболеваний. В рамках этого соглашения Biocodex получила права на разработ 20.07.2026 44 Читать далее
На пути к новому методу лечения слепоты Университет Аделаиды (Adelaide University) 27 июня 2026 г. Исследователи из Университета Аделаиды провели первые клинические испытания нового метода лечения заболевания, являющегося одной из основных причин слепоты у людей. Исследование продемонстрировало многообещающие результаты. Пигментный 13.07.2026 175 Читать далее
Перспективный пероральный препарат для лечения болезни Штаргардта переходит к третьей фазе клинических испытаний Пациенты с болезнью Штаргардта стали на шаг ближе к получению перспективного препарата для перорального приема Разработка нового препарата для перорального лечения болезни Штаргардта - гилдеуретинола ацетата (ALK-001) от компании Alkeus Pharmaceuticals - продвигается в ходе клинических исследован 06.07.2026 132 Читать далее
Тинларебант для лечения болезни Штаргардта получил в Швейцарии статус орфанного препарата Основные выводы:   ●      Статус орфанного препарата в Швейцарии обеспечивает 15-летнюю защиту документов, а также потенциально ускоренное рассмотрение, налоговые льготы и возможность раннего доступа к препарату для лечения редкого заболевания, для которого пока н 29.06.2026 156 Читать далее
Полногеномный скрининг выявил новые возможности генной терапии для защиты от дегенерации сетчатки Дженна Кризан, Вашингтонский университет в Сент-Луисе Изображение: Источник: Neuron (2026). DOI: 10.1016/j.neuron.2026.03.022   Исследователи из отделения офтальмологии и визуальных наук Медицинского факультета Вашингтонского университета обнаружили ключевые нейропротекторные гены, 22.06.2026 111 Читать далее
Новая генетическая карта человеческого глаза раскрывает причины потери зрения Международная группа ученых из Манчестерского университета создала наиболее подробную на сегодняшний день картину того, как генетические различия влияют на работу человеческого глаза. Этот прорыв может помочь объяснить, почему у миллионов людей развиваются заболевания, угрожающие зрению, такие как в 15.06.2026 229 Читать далее
Компания Odylia Therapeutics получила грант на разработку генной терапии для лечения потери зрения, связанной с геном USH1C ТУСОН, Аризона, 20 мая 2026 г. - Институт Critical Path Institute® сегодня объявил о выделении исследовательского гранта в размере 249 719 долларов США компании Odylia Therapeutics, некоммерческой биотехнологической организации, базирующейся в Атланте. Программу, получившую грант, и компанию Odylia 08.06.2026 56 Читать далее
ASGCT 2026: Тимоти Ю получил премию Джерри Менделла за персонализированные методы лечения Автор: Кевин Дэвис, доктор философии 13 мая 2026 г.  БОСТОН - Тимоти Ю, доктор медицины, доктор философии, ведущий нейрогенетик из Бостонской детской больницы и Гарвардской медицинской школы, был удостоен одной из высших наград Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT) - п 02.06.2026 81 Читать далее
Препарат Laru-zova демонстрирует устойчивое улучшение зрительной функции через 12 месяцев в исследовании генной терапии Х-сцепленного пигментного ретинита Автор: Мэтт Хоффман Ключевые выводы: Устойчивые показатели теста LLVA (остроты зрения при низкой освещенности) через 12 месяцев подтвердили ранее полученные данные через 9 месяцев и соответствовали конечным точкам, выбранным для слепого, рандомизированного, плацебо-контролируемого исследова 25.05.2026 208 Читать далее
ARVO 2026: Генная терапия и оптогенетика демонстрируют устойчивое улучшение зрения при пигментном ретините Автор: Шерил Стивенсон Появились данные о трехлетней устойчивости двух различных подходов к лечению пигментного ретинита Основные выводы: MCO-010 обеспечил улучшение остроты зрения примерно на 3 строчки по шкале ETDRS через 52 недели и помог сохранить достигнутые результаты до 152 недель 18.05.2026 218 Читать далее
Препарат RTx-015 для лечения пигментного ретинита компании Ray Therapeutics получил от Европейского агентства лекарственных средств статус PRIME 29 апреля 2026 г. Присвоение статуса PRIME последовало за недавним присвоением FDA препарату RTx-015 статуса передовой терапии в области регенеративной медицины (RMAT). БЕРКЛИ, Калифорния - 29 апреля 2026 г. - Компания Ray Therapeutics, ведущая в отрасли биофармацевтическая компания, находящая 12.05.2026 207 Читать далее