Компания Beacon Therapeutics сообщает об обнадеживающих промежуточных результатах клинических испытаний фазы 2 генной терапии X-сцепленного пигментного ретинита
Компания планирует начать фазу 2/3 клинических испытаний в первой половине 2024 года.
Компания Beacon Therapeutics сообщила об улучшении зрения у пяти из восьми пациентов, получивших высокую дозу генной терапии Х-сцепленного пигментного ретинита (XLRP) в ходе клинического исследования 2 фазы SKYLINE. Новая генная терапия, известная как AGTC-501, предназначена для пациентов с мутациями в гене RPGR, наиболее часто связанном с XLRP. Промежуточные 12-месячные результаты исследования SKYLINE были представлены 7 февраля 2024 года Марком Пеннеси (Mark Pennesi), доктором медицинских наук, доктором философии, директором отдела офтальмологической генетики Retina Foundation of the Southwest, на 47-м собрании Macula Society Meeting.
Улучшение зрения измерялось с помощью микропериметрии - исследования, которое измеряет светочувствительность в нескольких локусах (точках) в центральной части сетчатки. Исследование также получает изображения сетчатки. У пяти из восьми пациентов, ответивших на высокую дозу AGTC-501, наблюдалось улучшение чувствительности сетчатки как минимум на 7 децибел в 5 или более локусах. Реакция шести пациентов, получавших низкую дозу терапии, была аналогична реакции необработанных глаз в группе с высокой дозой.
Препарат AGTC-501 хорошо переносился, и с лечением не было связано никаких клинически значимых событий, ассоциированных с безопасностью.
Генная терапия X-сцепленного пигментного ретинита вводилась посредством однократной субретинальной инъекции. AGTC-501 использует созданный человеком аденоассоциированный вирус, который работает как огромная контейнерная система и доставляет здоровые копии гена RPGR в клетки сетчатки.
Компания Beacon планирует начать клиническое исследование VISTA фазы 2/3 для AGTC-501 в первой половине 2024 года.
Фонд борьбы со слепотой профинансировал успешные исследования генной терапии X-сцепленного пигментного ретинита на собаках в Школе ветеринарной медицины Пенсильванского университета, что помогло сделать возможными клинические испытания генной терапии для этого заболевания.
От X-сцепленного пигментного ретинита страдает около 20 000 человек в США и ЕС. Как Х-сцепленное заболевание, оно обычно поражает мужчин. Хотя женщины обычно не страдают от него, иногда у них также наблюдается потеря зрения. Это заболевание вызывает сужение полей зрения, снижение зрения в темноте и потерю центрального зрения, особенно на поздних стадиях. Большинство мужчин с X-сцепленным пигментным ретинитом становятся юридически слепыми к 45 годам.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.