Компания SalioGen разрабатывает новую генную терапию для лечения болезни Штаргардта
Инновационная платформа Gene Coding™, разработанная компанией, позволяет беспрепятственно вставлять ДНК в избранные места генома.
SalioGen Therapeutics, биотехнологическая компания, разрабатывающая методы лечения широкого спектра заболеваний, включая наследственные заболевания сетчатки, объявила о разработке SGT-1001, новой терапии болезни Штаргардта (вызванной мутациями в гене ABCA4), в качестве ведущей программы для продвижения своей новой платформы Gene CodingTM. Компания планирует начать клинические испытания SGT-1001 в первой половине 2025 года. Инвестором компании является RD Fund, венчурное благотворительное подразделение Фонда борьбы со слепотой.
Платформа генного кодирования компании SalioGen работает путем добавления нового геномного кода для включения, выключения или изменения функции генов. Платформа Gene Coding основана на ферментах геномной инженерии млекопитающих, называемых SaliogaseTM. Saliogase легко интегрирует новую ДНК любого размера (например, целый ген) в точные, определенные места генома.
Технология SalioGen разработана так, чтобы быть более эффективной и надежной, чем другие подходы к редактированию и модификации генов (например, CRISPR/Cas9), поскольку она не использует двухцепочечный разрыв и последующую репарацию целевого гена (процесс, называемый гомологичной рекомбинацией).
Компания разработала наночастицы на основе липидов для доставки Saliogase и новой ДНК, которые могут быть практически любого размера. Напротив, современные вирусные системы доставки генной терапии ограничены в размере генетического материала, который они могут доставить. Многие гены заболеваний сетчатки, включая ABCA4, слишком велики для вирусных контейнеров, используемых в этих системах.
SGT-1001 предназначен для однократного лечения путем субретинальной инъекции.
“Мы рады видеть, что SalioGen объявляет о разработке препарата-кандидата для лечения болезни Штаргардта, прогрессирующего заболевания сетчатки, которое часто приводит к значительной потере центрального зрения и фактической слепоте, - говорит Расти Келли, доктор философии, управляющий директор RD Fund. - В настоящее время не существует методов лечения болезни Штаргардта. Мы рады, что наши инвестиции помогают компании продвигать SGT-1001 к первому исследованию на людях и двигают нас на шаг ближе к удовлетворению значительной медицинской потребности”.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.