Новость 12.10.2021 341

Генная терапия с использованием водорослей частично восстановила зрение полностью слепого человека

Врачи во Франции впервые частично восстановили зрение полностью слепого человека с помощью светочувствительных белков водорослей. Этот прорыв знаменует собой важную веху в лечении слепоты, вызванной генетическими заболеваниями.

Сорок лет назад у пациента было диагностировано редкое генетическое заболевание глаз - пигментный ретинит, которое приводит к гибели светочувствительных клеток сетчатки. Этим заболеванием страдают более двух миллионов человек во всем мире и, хотя полная слепота встречается редко, мужчина не видел последние двадцать лет.

Человек, чья личность не разглашается, прошел курс лечения с помощью оптогенетической терапии, которая использует белки водорослей для лечения клеток в задней части глаза. Впервые он понял, что лечение работает, когда смог увидеть нарисованные полосы на пешеходном переходе. А теперь он может считать и хватать предметы.

Согласно исследованию, опубликованному в журнале Nature Medicine, это первый зарегистрированный случай частичного восстановления функций при нейродегенеративном заболевании после оптогенетической терапии.

Оптогенетика является стандартным инструментом в фундаментальных исследованиях в области нейронауки, но она нова для мира медицины. Технология использует свет для активации определенных клеток мозга и была использована врачами во Франции, чтобы вернуть одному из глаз мужчины способность распознавать свет.

В его случае светочувствительные клетки сетчатки давно погибли, поэтому врачи ввели ген водорослей в выжившие клетки сетчатки в задней части глаза. Это заставило их вырабатывать каналородопсин - белок, обнаруженный в водорослях, который помогает фотосинтезирующим микробам двигаться к источникам света. Другими словами, теперь, когда на них падает свет, они посылают электрический сигнал прямо в мозг.

Поскольку между фотосинтезирующими водорослями и человеческим глазом существует большая разница, новая терапия имеет свои ограничения. Она не восстановила зрение человека до нормального уровня и не позволила ему видеть в цвете. Однако они реагировали на свет янтарного цвета.

Чтобы решить эту проблему, пациент носил специальные очки с видеокамерой и проектором, которые снимали реальный мир и транслировали его версию в нужной длине волны на заднюю стенку глаза, позволяя ему видеть.

После нескольких месяцев тренировок и создания достаточно высокого уровня родопсина в глазу, мозг мужчины наконец научился видеть снова, начиная с белых полос на пешеходном переходе.

Доктор Жозе-Ален Сахель, лечивший пациента в парижском Институте зрения, сказал:

Сначала этот пациент был немного расстроен, потому что прошло много времени между инъекцией и тем, как он начал что-то видеть. Но когда он начал спонтанно сообщать, что видит белые полосы на другой стороне улицы, вы можете себе представить, что он был очень взволнован.

Пациент не только опознал пешеходный переход, но и смог сосчитать количество белых полос. После дополнительных тренировок пациент продемонстрировал значительное улучшение в повседневной зрительной деятельности, включая определение кружки, тарелки, телефона, мебели в комнате или двери в коридоре, но только при использовании очков. Таким образом, лечение, сочетающее оптогенетический путь со светостимулирующими очками, привело к достойному уровню восстановления зрения.

Хотя зрение этого человека не идеально, разница между отсутствием зрения и ограниченным является судьбоносной.

В последние годы ученые разработали несколько подходов к восстановлению зрения. Один из них включает исправление генетических дефектов, вызывающих пигментный ретинит, что является сложной задачей, поскольку заболевание характеризуется значительным количеством мутаций в более чем 71 различных генах. В частности, в 2018 году ученые из Оксфордского университета в Великобритании завершили первое испытание генной терапии, улучшив зрение пациентов с хореидеремией (одной из многочисленных форм пигментного ретинита) путем введения им в глаза здорового гена.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Intelligent Living