Значимые события ARVO 2024: компания PYC сообщает о начальных результатах клинических испытаний своей РНК-терапии для лечения пигментного ретинита, вызванного мутациями в гене PRPF31
О серьезных нежелательных явлениях не сообщалось. У одного пациента наблюдалось обнадеживающее улучшение чувствительности сетчатки.
Компания PYC Therapeutics, австралийский разработчик РНК-терапии, сообщила о первоначальных результатах своего клинического исследования фазы 1 PLATYPUS. Клиническое исследование проходит в США и оценивает РНК-терапию, известную как VP-001, для людей с пигментным ретинитом 11 типа (RP11), вызванным мутациями в гене PRPF31. Отчет был представлен Фредом Ченом (Fred Chen), MBBS, доктором философии, доцентом Lions Eye Institute, на ежегодном собрании Ассоциации исследователей в области зрения и офтальмологии (ARVO) 2024 года, 5-9 мая в Сиэтле.
На данный момент дозу препарата получили в общей сложности девять пациентов - по три пациента в трех группах, получавших разные дозы (3, 10 и 30 мкг). Серьезных нежелательных явлений не наблюдалось. У одного пациента из группы, принимавшей 30 мкг, наблюдалось улучшение чувствительности сетчатки, что было измерено с помощью микропериметрии - теста, который фиксирует изменения чувствительности сетчатки в нескольких местах (локусах) макулярной области сетчатки. Улучшение состояния обработанного глаза пациента составило более 7 дБ в 6 локусах, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США считает клинически значимым.
Компания PYC сообщила в FDA о поправке к протоколу исследования, предусматривающей введение дозы 75 мкг четвертой группе пациентов с менее поздней стадией заболевания.
Новая терапия компании PYC предназначена для модификации РНК, генетических сообщений, которые клетки считывают, для создания белков, имеющих решающее значение для здоровья и функционирования всех клеток организма. Модифицируя РНК, экспрессию белка можно повысить или снизить, в зависимости от терапевтической потребности.
У людей с RP11 одна копия гена PRPF31 является нормальной и производит относительно нормальный уровень белка, тогда как другая копия гена PRPF31 мутирована и не производит достаточного количества белка. Общий сниженный уровень белка PRPF31 у пациентов с RP11 приводит к дегенерации сетчатки и потере зрения.
Исследователи из PYC обнаружили, что, подавляя активность другого гена, CNOT3, они могут повысить экспрессию белка PRPF31. Поэтому они разработали VP-001, представляющий собой крошечный кусочек синтетического генетического материала, предназначенного для уменьшения количества РНК, экспрессируемой геном CNOT3, тем самым увеличивая экспрессию белка PRPF31.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.