“Чтобы видеть!” - это общественная организация пациентов с наследственными дистрофиями сетчатки, сейчас в нашем сообществе около 1 000 человек с различными заболеваниями:синдром Ашера, пигментный ретинит, амавроз Лебера, ахроматопсия, беспигментная абиотрофия сетчатки глаз, болезнь Беста, болезнь Гольдмана - Фавре, болезнь Штаргардта, колбочко-палочковая дистрофия, нейропатия Лебера, ретиношизис, синдром Альстрема, синдром Барде-Бидля, синдром синьора Локена, Тапеторетинальная абиотрафия сетчатки, хориодермия и другие.

 

Наша цель приблизить появление терапии для каждого из нас, и мы внимательно следим за новостями и видим, что, несмотря на колоссальный прогресс науки, только для одного заболевания появилась терапия и еще для нескольких лечение на подходе. Учитывая разнообразие мутаций и способов решения проблемы, очевидно, что для приближения нашей цели на начальном этапе требуется проработка очень большого количества идей. Задачей нашего конкурса - обнародование самых разумных и реализуемых идей с последующим возможным их включением в планы работы ведущих научных учреждений страны.

 

Конкурсная заявка включает в себя:

1. Резюме автора

2. Заполненная форма заявки

3. Согласие на обработку персональных данных

 

Список тем: терапия наследственной дистрофии сетчатки с точным понятным механизмом действия*

Сроки: подача заявок до 30 октября 2024 года

Размер гранта: 100 тысяч рублей

Количество грантов: 4

В состав комиссии войдут как представители пациенсткого сообщества, так и ведущие ученые и разработчики страны в области офтальмогенетики.

 

Победители должны будут в течение трех месяцев предоставить литературный обзор суммарным объемом не менее 20 стандартных страниц, включающий в себя следующие разделы:

 

• Выбранная мишень
• Актуальность
• Описание метода
• Предыдущий опыт поиска терапии для мишени, включая неудачный
• На какой базе технология может быть реализована в РФ
• Какие этапы потребуются
• Сроки разработки
• Предварительная стоимость разработки

 

Результаты работ будут опубликованы на сайте “Чтобы видеть!”, а также их полный или сокращенный вариант может быть направлен для публикации в рецензируемые журналы.

Задать вопросы о конкурсе и получить дополнительную информацию можно направив заявку в свободной форме и контактную информацию на почтовый ящик info@looktosee.ru с темой “Конкурс”.

 

* Мы не ограничиваем авторов в выборе мишени и исключительно в справочных целях приводим список самых частых мутаций, которые есть у наших пациентов:

 

AIPL1, BRCA1, ABCA4, ABHD12, ADAM9, AGBL5, ALMS1, ARHGEF18, ARL2BP, ARL6, BBS2, BBS5, BEST1, CYP, CDHR1, CACNA1F, CDH23, CEP290, CER164, CERKL, CHM, CLN3, CLRN1, CNGA1,NGA3, CNGB3, COL2A1, CRB1, CRX, SLC24A1, DNAJC30, DGRVI, EYS, ELAC2, EX 4, FDXR, FICO 1, FSN2, GJB2, GPR179, GUCY2D, GDF6, HBB, HADHA, HMCN1, ICA5, IDH3B, IFT140, IFT172, IMPDH1, IMPG2, KCNV2, KIAA0586, KLHL7, LRP5, LAMB2, LCA5, LOXHD1, MERTK, MED13, MPDU1, MT-ND1, MT-ND4, MYO7A, МАК, NMNAT1, NR2E3, OCRL, OPN1LW, OTX2, PCARE, PDE6A, PDE6H, PDZD7, POLG, PDE6B, PDE6C, PITPNM3, POC1B, PR, RPE65, PRGR, PROM1, PRPF31, PRPF8, PRPH2, RB-3, RBP3, RDH12, RGR, RHO, RLBP1, RP1, RP1L1, RP2, RPE65, RPGR, RPGR1P1, RS1, RTEL1, SAG, SDHR1, SLC38A8, SLC38A8, SLC7A14, SNRNP200, TOPORS, TPP1, TRNT1, TRPM1, TTC8, TUBB4B, TULIP1, USH2A, USP45, VCAN, WFS1, WDR19, ZNF408, ZNF513.

 

 

1. Положение о конкурсе исследовательских идей
2. Согласие на обработку персональных данных
3. Форма заявки

На данный момент организация МОО "Чтобы видеть!" получила четыре работы, которые уже переданы на оценку экспертам. С нетерпением ждем их мнения! Спасибо всем участникам за интерес и вклад в важное дело!

Победителями стали два проекта, которые предложили инновационные подходы к терапии наследственных дистрофий сетчатки:

Проект Дарьи Шимченко, направленный на разработку терапии амавроза Лебера с использованием аденоассоциированных вирусов для доставки гена GUCY2D.

Ознакомиться с аннотацией работы

Проект Андрея Бровина, представляющий методику доставки терапевтического гена ABCA4 с применением интеинового белкового сплайсинга для лечения болезни Штаргардта.

Ознакомиться с аннотацией работы
Ознакомиться с протоколом

С авторами проектов уже заключаются договоры для реализации гранта в размере 100 000 рублей каждый. Победители в течение трёх месяцев подготовят литературные обзоры, включающие выбор мишени, описание метода, анализ актуальности, этапы и сроки разработки, предварительную стоимость и другие аспекты. Итоги работы будут опубликованы на сайте организации и, возможно, в рецензируемых научных журналах.Из-за небольшого числа поступивших заявок два гранта из четырёх остаются неиспользованными. Они будут перенесены на следующий конкурс, о котором будет объявлено позже.

Зачем организован конкурс?

Цель конкурса «Видеть будущее» – ускорить разработку терапии для наследственных дистрофий сетчатки, которые затрагивают тысячи людей. Несмотря на прогресс в науке, большинство заболеваний остаются без эффективного лечения. Организация «Чтобы видеть!» стремится привлечь внимание к проблеме, поддержать перспективные идеи и приблизить момент появления новых методов терапии, которые могут изменить жизнь пациентов.

Чтобы ознакомиться с деталями конкурса, посетите страницу конкурса «Видеть будущее»