Конкурс «Видеть будущее»
Проект завершен
Проект был посвящен поддержке доклинических исследований экспериментальной генной терапии болезни Штаргардта, связанной с мутациями в гене ABCA4.
В рамках проекта был организован сбор средств на приобретение трансгенных лабораторных мышей, необходимых для проверки безопасности и эффективности разработанного мини-гена ABCA4.
Ход проекта
Сбор средств на продолжение доклинических испытаний терапии болезни Штаргардта
Старт проекта по сбору средств на закупку и доставку трансгенных мышей для следующего этапа исследований экспериментальной терапии болезни Штаргардта.
Подробнее →О продолжении доклинических испытаний
Александр Малоголовкин, заведующий лабораторией молекулярной вирусологии Сеченовского университета, рассказал о ходе исследований и дальнейших этапах работы.
Читать новость →Первый миллион рублей собран
Спустя первый месяц сбора сумма пожертвований превысила один миллион рублей.
Читать новость →Интервью с Александром Малоголовкиным
Кирилл Байбарин и Александр Малоголовкин обсудили доклинические испытания, работу лаборатории молекулярной вирусологии и ответили на вопросы пациентов.
Смотреть интервью →О мышах и людях
Материал о пациентских инициативах по финансированию доклинических исследований генной терапии наследственных заболеваний сетчатки, включая болезнь Штаргардта.
Читать материал →Первые инъекции экспериментального препарата
Трансгенные мыши с мутацией в гене ABCA4 получили первые инъекции экспериментального генотерапевтического препарата. Препарат был введен под сетчатку трем животным.
Это стало важным этапом доклинического исследования потенциальной генной терапии болезни Штаргардта.
Читать о результатах →Результат проекта
Благодаря поддержке участников сбора удалось перейти от этапа подготовки лабораторной модели к испытанию экспериментального генотерапевтического препарата на трансгенных животных.
В декабре 2024 года первые три мыши с мутацией в гене ABCA4 получили препарат на основе мини-гена ABCA4.