22 мая в рамках IV Саммита разработчиков лекарственных препаратов «Сириус.Биотех-2026» фонд «Дети-бабочки» провел секцию «Роль пациентских организаций в разработке лекарственных препаратов». Ключевой вопрос дискуссии: что на самом деле определяет успех и появление новейших разработок?

Президент МОО «Чтобы видеть!» Варвара Шибанова выступила с докладом «Особые мыши для редкой Маши: пациентская организация в цепочке разработки генной терапии». Она рассказала, как пациентское сообщество участвует в поддержке исследований и доклинических испытаний в сфере офтальмогенетики.

Среди ключевых тем доклада:

• Как МОО «Чтобы видеть!» помогает пациентам становиться генетически грамотными и подготовленными к участию в клинических исследованиях.
• Кейс с Сеченовским университетом: сбор 3,3 млн рублей за 4 месяца на закупку трансгенных мышей для доклинических испытаний терапии болезни Штаргардта. Проект продолжается, первые результаты гистологии ожидаются в ближайшее время.
• Конкурс «Видеть будущее» — 4 гранта по 100 000 рублей на разработку терапевтических гипотез для наследственных дистрофий сетчатки.

Варвара Шибанова, президент МОО «Чтобы видеть!»:

«Долгое время считалось, что появление терапии — это вопрос денег, технологий и регуляторики. Безусловно, это так. Но наш опыт показывает: есть еще один критический фактор — непрерывность. Исследование не должно прерываться. Научная группа не должна распадаться. Идеи не должны ложиться на полку. Именно в этих точках разрыва пациентское сообщество может и должно становиться партнером — быстрым, гибким, прозрачным. Мы не ждем терапию. Мы приближаем ее».

Выступление МОО «Чтобы видеть!» вызвало живой интерес участников саммита — представителей фармкомпаний, академических институтов и регуляторов. Организация подтвердила свой статус надежного партнера в цепочке R&D.