Чтобы видеть!

Подборка от Фонда борьбы со слепотой последних разработок в исследованиях синдрома Ашера.

Компания Nacuity сообщает о снижении потери фоторецепторов в ходе клинических испытаний пероральной антиоксидантной терапии

Компания Nacuity из Далласа сообщила, что ее пероральный антиоксидант NACA снизил потерю фоторецепторов на 50 процентов в ходе клинических испытаний 2 фазы в Австралии. Испытания проводились с участием людей с синдромом Ашера (пигментный ретинит с потерей слуха). Фонд борьбы со слепотой инвестирует до 7,5 миллионов долларов в разработку перспективного препарата для лечения пигментного ретинита, синдрома Ашера и схожих заболеваний. Молекула, известная как N-ацетилцистеинамид (NACA), предназначена для замедления потери зрения путем защиты клеток сетчатки от окислительного стресса. В предыдущих лабораторных исследованиях, финансируемых Фондом борьбы со слепотой в Университете Джонса Хопкинса, молекула NACA замедляла дегенерацию сетчатки в моделях пигментного ретинита у грызунов. Университет Джонса Хопкинса и Национальный институт глазных болезней также запускают международное клиническое исследование 3 фазы для NAC - оригинальной, одобренной FDA формулы N-ацетилцистеина.

Компания Sepul Bio продвигает РНК-терапию врожденного амавроза Лебера 10 типа и синдрома Ашера типа 2A (антисмысловые олигонуклеотиды) в клинические испытания

Компания Théa запустила новое бизнес-подразделение Sepul Bio для продолжения клинической разработки двух РНК-терапий: сепофарсена для людей с врожденным амаврозом Лебера 10 типа, вызванным мутацией IVS26 в гене CEP290, и ультевурсена для людей с синдромом Ашера типа 2А, вызванным мутациями в экзоне 13 гена USH2A. Обе терапии, первоначально разработанные компанией ProQR, показали эффективность в более ранних клинических испытаниях. Sepul Bio начала введение препарата первым пациентам в рамках клинического исследования LUNA фазы 2b для ультевурсена и в рамках клинического исследования HYPERION фазы 3 для сепофарсена.

Двухвекторная генная терапия USH1B компании AAVantgarde Bio переходит в фазу 1/2 клинических испытаний

Итальянская компания AAVantgarde Bio, занимающаяся разработкой генной терапии, ввела первую дозу препарата в рамках клинических испытаний 1/2 фазы генной терапии сетчатки для людей с синдромом Ашера типа 1B, вызванным мутациями в гене MYO7A. Испытание, известное как LUCE-1, проводится в университетской больнице Кампании “Луиджи Ванвителли” (Неаполь, Италия), ведущим исследователем является профессор Франческа Симонелли (Francesca Simonelli). Будут объявлены еще две площадки для проведения испытаний 1/2 фазы в Великобритании. Компания планирует открыть площадки в США, если разрабатываемая генная терапия перейдет в ключевую, 3 фазу клинических испытаний. В испытаниях 1/2 фазы примут участие 15 пациентов в возрасте от 18 до 50 лет. Будут оценены три дозы генной терапии USH1B.

Генная терапия, известная как AAVB-081, является первым клиническим применением двухвекторной системы доставки генов для лечения заболевания сетчатки. Препарат AAVB-081 использует аденоассоциированный вирус, который работает как огромная контейнерная система, для доставки здоровых копий гена MYO7A в клетки сетчатки.

Поскольку ген MYO7A слишком велик для одного аденоассоциированного вирусного вектора, ген разделяется на две половины и доставляется в двух векторах. После попадания в клетку эти половины рекомбинируются. Однократная введение проводится субретинально.

Начаты клинические исследования безопасности препарата для лечения синдрома Ашера 3 типа

В Перте, Австралия, началось клиническое исследование фазы 1 для оценки безопасности и переносимости нового перорального препарата BF844 для лечения синдрома Ашера 3 типа. В ходе клинического исследования также будет оцениваться фармакокинетика препарата, то есть его метаболизм и распределение в организме. Исследование планировалось завершить в сентябре 2025 года.

Начато клиническое исследование фазы 3 NAC для пациентов с пигментным ретинитом

Университет Джонса Хопкинса начал клиническое исследование фазы 3 N-ацетилцистеина (NAC) для лечения пигментного ретинита. Исследование, известное как NAC Attack, рассчитано на 45 месяцев и в нем принимает участие около 438 пациентов в 30 центрах по всей территории США, Канады, Мексики и Европы. Участники исследования будут случайным образом распределены в соотношении 2:1 либо в группу лечения, либо в группу плацебо. Если в группе, получавшей NAC, будет отмечен положительный эффект (т.е. замедление потери зрения) через 21 месяц, участники группы плацебо начнут получать лечение.

Доктор медицинских наук Питер Кампокиаро (Peter Campochiaro) и доктор философии Сянжун Конг (Xiangrong Kong) из Университета Джонса Хопкинса разработали дизайн исследования и являются его ведущими исследователями.

Национальный институт глазных болезней выделяет более 20 миллионов долларов на финансирование исследования NAC Attack.

NAC - это пероральный антиоксидант, одобренный в 1963 году Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для лечения передозировки парацетамолом (Тайленол®). Он также используется для лечения муковисцидоза и заболеваний легких.

Фонд борьбы со слепотой проводит исследование естественного течения синдрома Ашера типа 2А RUSH2A у людей с мутациями гена USH2A

Фонд борьбы со слепотой запустил исследование естественного течения заболевания у людей с мутациями в гене USH2A, которые являются основными причинами синдрома Ашера и пигментного ретинита. Основная цель исследования, известного как RUSH2A, - лучше понять процесс потери зрения у людей с мутациями гена USH2A, чтобы исследователи могли разработать успешные клинические испытания потенциальных методов лечения и определить пациентов для исследований. В исследовании участвуют более 100 пациентов примерно в 20 центрах в США, Канаде и Европе.

Фонд борьбы со слепотой запускает исследование естественного течения синдрома Ашера типа 1F

Фонд борьбы со слепотой сотрудничает с Usher 1F Collaborative, семейной некоммерческой организацией, занимающейся исследованиями синдрома Ашера типа 1F, для запуска исследования естественного течения заболевания, получившего название “Скорость прогрессирования дегенерации сетчатки, связанной с мутациями гена PCDH15, при синдроме Ашера типа 1F” (RUSH1F). Дополнительное финансирование проекта будет предоставлено фондом Marjorie C. Adams Trust. Синдром Ашера типа 1F - это подтип синдрома Ашера, вызванный мутациями в гене PCDH15.

Компания Atsena Therapeutics разрабатывает генную терапию синдрома Ашера типа 1B

Компания Atsena Therapeutics разрабатывает генную терапию с использованием двух аденоассоциированных вирусных векторов для людей с мутациями в гене MYO7A, вызывающих синдром Ашера типа 1B. Фонд борьбы со слепотой финансирует компанию Atsena через RD Fund, венчурное благотворительное подразделение для перспективных методов лечения, находящихся на стадии клинических испытаний или приближающихся к ней.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте