SparingVision запускает клинические испытания терапии для реактивации спящих колбочек при прогрессирующем пигментном ретините
Этот подход может обеспечить более высокую остроту зрения, чем существующие оптогенетические методы лечения, проходящие клинические испытания.
SparingVision, парижская компания, разрабатывающая методы лечения наследственных заболеваний сетчатки, ввела препарат SPVN20 первому пациенту в рамках своего клинического исследования фазы 1/2 NYRVANA. Это генно-независимая генная терапия, предназначенная для восстановления зрения, опосредованного колбочками, у людей с прогрессирующим пигментным ретинитом и, возможно, другими наследственными заболеваниями сетчатки. Испытание было начато в Бельгии и вскоре начнется во Франции и Ирландии. Компания планирует получить разрешение на проведение исследования в США в 2026 году.
Фонд RD Fund, венчурное благотворительное подразделение Фонда борьбы со слепотой, является первоначальным инвестором компании SparingVision. Фонд также предоставил значительное финансирование Дениз Далкаре (Deniz Dalkara), доктору философии из Institut de la Vision, для доклинической разработки подхода, аналогичного тому, который используется в SPVN20.
Генная терапия SPVN20 предназначена для реактивации спящих колбочек, то есть колбочек, которые не полностью дегенерировали, но перестали обеспечивать зрительную функцию. Колбочки - это фоторецепторы, обеспечивающие остроту зрения и цветовосприятие. Исследователи наблюдали, что у многих людей с прогрессирующим пигментным ретинитом, даже с низким или отсутствующим восприятием света, могут быть спящие колбочки, на которые может воздействовать препарат SPVN20.
Генная терапия SPVN20 вводится путем однократной инъекции в стекловидное тело. Генная терапия использует аденоассоциированный вирус для проникновения в спящие колбочки гена, экспрессирующего белок, который запускает каскад фототрансдукции – биохимический процесс, позволяющий колбочкам преобразовывать свет в электрические сигналы. Мозг использует эти сигналы для создания изображений, которые мы видим. Этот белок известен как G-белок-связанный калиевый канал внутреннего выпрямления (GIRK).
Исследователи полагают, что SPVN20 не остановит дегенерацию сетчатки. Однако его потенциально можно комбинировать с нейропротекторной терапией, например, с препаратом SPVN06 компании SparingVision, который в настоящее время участвует в клиническом исследовании фазы 1/2 PRODYGY во Франции и США. SPVN06 экспрессирует белки, предназначенные для сохранения колбочек.
SPVN20 похож на оптогенетический препарат, но отличается от него. Современные подходы к оптогенетике, применяемые в клинических испытаниях, не зависят от генов и предназначены для восстановления зрения у людей с тяжёлой потерей зрения. Оптогенетика работает за счёт экспрессии светочувствительных белков, называемых опсинами, в ганглиозных или биполярных клетках - клетках, которые сохраняются при тяжёлых заболеваниях сетчатки, но в норме не воспринимают свет.
SPVN20 не экспрессирует светочувствительный опсин. Вместо этого он создаёт новый канал, который связывается с существующими опсинами в колбочках (спящие колбочки содержат функциональные опсины), что позволяет восстановить каскад фототрансдукции.
Оптогенетика значительно восстановила зрение, например, способность распознавать формы и объекты. Исследователи полагают, что SPVN20 может обеспечить ещё более высокую остроту зрения и цветовосприятие.
“Запуск клинического исследования, которое обещает восстановление зрения независимо от генетической причины наследственного заболевания сетчатки, является важной вехой для компании SparingVision и Фонда RD Fund, - говорит Расти Келли, доктор философии, управляющий директор Фонда RD Fund. - Этот многообещающий и элегантный подход даёт больше, чем просто надежду нашим пациентам, страдающим от прогрессирующей потери зрения”.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте