Препарат ультевурсен компании Sepul Bio проходит клиническое исследование фазы 2b по оценке безопасности и эффективности

Компания Sepul Bio недавно объявила о завершении набора участников в клиническое исследование фазы 2b, посвященное оценке безопасности и эффективности ультевурсена - экспериментального препарата на основе РНК, предназначенного для лечения пациентов с пигментным ретинитом, обусловленным мутациями в гене USH2A.

Компания превысила целевой показатель по набору участников: в международное двухлетнее исследование, стартовавшее в декабре 2024 года, было включено более 81 человека (взрослых и детей в возрасте от восьми лет). Пациенты были рандомизированы в соотношении 2:1 для получения либо исследуемого препарата, либо плацебо. В течение запланированного двухлетнего периода наблюдения исследователи продолжат сбор данных о безопасности и эффективности терапии.

На сегодняшний день не существует методов лечения пигментного ретинита, связанного с мутациями гена USH2A.

Механизм действия препарата ультевурсен при лечении пигментного ретинита

Пигментный ретинит - это наследственное заболевание, при котором происходит дегенерация светочувствительных клеток сетчатки (ткани, выстилающей заднюю часть глазного яблока), что приводит к потере зрения. Хотя пигментный ретинит может быть вызван мутациями во многих генах, мутации в гене USH2A являются одной из распространенных причин этого заболевания. Мутации в гене USH2A могут вызывать как изолированный пигментный ретинит, так и синдром Ашера типа 2A - заболевание, характеризующееся сочетанием потери зрения и слуха, а в некоторых случаях - нарушениями равновесия.

Ген USH2A кодирует белок под названием ушерин, который участвует в поддержании жизнедеятельности клеток сетчатки. Мутации в этом гене нарушают выработку ушерина, что приводит к гибели клеток и, как следствие, к потере зрения.

Препарат ультевурсен нацелен на ген USH2A и воздействует на его конкретный участок - экзон 13, где локализуется множество вариантов мутаций этого гена. Это потенциальное средство представляет собой антисмысловой олигонуклеотид - одноцепочечный фрагмент генетического материала (РНК), - который обеспечивает полное исключение экзона 13 из молекулы РНК гена USH2A. В результате синтезируется укороченная, но при этом функциональная версия белка ушерина.

В ходе текущего клинического исследования под названием LUNA предстоит выяснить, замедляет ли выработка такой версии ушерина гибель фоторецепторов в сетчатке и помогает ли она сохранить зрение у пациентов с пигментным ретинитом, ассоциированным с мутациями в гене USH2A. Препарат вводится путем инъекции в стекловидное тело с периодичностью раз в шесть месяцев. Для участия в исследовании пациенты должны соответствовать ряду критериев. В частности, у них должны быть выявлены две мутации в гене USH2A, причем как минимум одна из них должна находиться в экзоне 13.

Роль Фонда борьбы со слепотой в разработке препарата

При разработке дизайна клинического исследования LUNA компания Sepul Bio опиралась на данные исследования естественного течения заболевания RUSH2A, проведенного Фондом борьбы со слепотой. В ходе этого исследования на протяжении четырех лет отслеживались особенности пигментного ретинита, ассоциированного с мутациями в гене USH2A. Фонд RD Fund - венчурное благотворительное подразделение Фонда борьбы со слепотой - инвестировал в разработку препарата ультевурсен на начальном этапе, когда над ним работала компания ProQR Therapeutics. Sepul Bio является подразделением компании Laboratories Théa, которая приобрела права на ультевурсен у ProQR в 2023 году и занимается разработкой РНК-терапии для лечения наследственных заболеваний сетчатки.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте