29 апреля 2026 г.

Присвоение статуса PRIME последовало за недавним присвоением FDA препарату RTx-015 статуса передовой терапии в области регенеративной медицины (RMAT).

БЕРКЛИ, Калифорния - 29 апреля 2026 г. - Компания Ray Therapeutics, ведущая в отрасли биофармацевтическая компания, находящаяся на клинической стадии разработки дифференцированных методов восстановления зрения для людей с тяжелыми формами дегенерации сетчатки, сегодня объявила о том, что Европейское агентство лекарственных средств (EMA) присвоило статус приоритетного лекарственного средства (PRIME) ее ведущей программе, препарату RTx-015, для лечения пигментного ретинита.

Статус PRIME присваивается препаратам, которые потенциально способны удовлетворить значительные медицинские потребности и обеспечить существенное терапевтическое преимущество на основе ранних клинических или убедительных доклинических данных. Этот статус подчеркивает глобальную регуляторную поддержку препарата RTx-015 после объявления Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в апреле 2026 года о присвоении препарату статуса передовой терапии регенеративной медицины (RMAT).

“Получение препаратом RTx-015 для лечения пигментного ретинита статуса PRIME от EMA, наряду с недавним получением статуса RMAT от FDA, является убедительным подтверждением наших научных достижений и клинических результатов, а также неотложной потребности, которую мы решаем, - сообщил Пол Бресге (Paul Bresge), генеральный директор и соучредитель компании Ray Therapeutics. - Более миллиона человек живут с пигментным ретинитом, и у них нет вариантов лечения, позволяющих улучшить зрение и качество жизни. Эти статусы ускоряют продвижение RTx-015 во всем мире и выполнение нашей миссии по восстановлению зрения у пациентов, страдающих слепотой”.

RTx-015 - первый в своем классе генно-независимый оптогенетический препарат, вводимый однократной интравитреальной инъекцией, который разрабатывается для лечения пигментного ретинита. Пигментный ретинит - это постоянно прогрессирующее наследственное заболевание сетчатки и одна из ведущих причин слепоты. Это заболевание вызывает необратимую дегенерацию палочек и колбочек, приводя к туннельному зрению и, в конечном итоге, к полной или почти полной потере зрения. Несмотря на значительное влияние заболевания на независимость, мобильность и качество жизни пациентов, в настоящее время эффективного лечения для пациентов с тяжелой стадией пигментного ретинита не существует.

Присвоение статуса PRIME Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) стало результатом убедительных предварительных результатов по безопасности и эффективности, полученных в ходе продолжающегося исследования фазы 1/2 у пациентов с поздней стадией заболевания. Улучшение зрения в глазу, получавшем лечение, наблюдалось при всех уровнях дозировок. Эти результаты подтверждают потенциал препарата RTx-015 для существенного восстановления зрительной функции у пациентов с пигментным ретинитом.

О компании Ray Therapeutics

Компани Ray Therapeutics - это биофармацевтическая компания, находящаяся на стадии клинических исследований, которая разрабатывает оптогенетические методы лечения для восстановления зрения у пациентов с дегенеративными заболеваниями сетчатки. Благодаря доставке биоинженерного, высокочувствительного к свету белка к целевым клеткам сетчатки, этот подход призван улучшить зрительную функцию независимо от лежащей в основе генетической мутации.

RTx-015 - это ведущий оптогенетический генный препарат компании Ray Therapeutics, который в настоящее время оценивается у пациентов с пигментным ретинитом. Препарат вводится в виде однократной интравитреальной инъекции и направлен на восстановление функционального зрения у пациентов с выраженными нарушениями зрения.

Это исследование стало возможным благодаря финансированию Калифорнийского института регенеративной медицины (CIRM), государственного агентства в Калифорнии, которое поддерживает исследования в области регенеративной медицины, терапии стволовыми клетками, генной терапии и клинических испытаний/

Компания Ray Therapeutics разрабатывает вторую программу на стадии клинических испытаний, RTx-021, которая предназначена для восстановления зрения у пациентов с заболеваниями макулы, такими как болезнь Штаргардта и географическая атрофия при возрастной макулярной дегенерации, путем воздействия на биполярные клетки сетчатки. Несколько таких программ поддерживаются грантами Калифорнийского института регенеративной медицины.

Для получения дополнительной информации посетите сайт www.raytherapeutics.com.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте