Препарат AAVB-039 предназначен для доставки функциональной копии гена ABCA4, мутации в котором вызывают болезнь Штаргардта.

Препарат AAVB-039 компании AAVantgarde Bio, экспериментальный препарат генной терапии на основе аденоассоциированного вирусного вектора, предназначенный для лечения болезни Штаргардта, получил статус ускоренного рассмотрения FDA.(1)

Препарат AAVB-039 разработан для доставки функциональной копии гена ABCA4. В препарате для генной терапии используется двойной вектор AAV, поскольку ген ABCA4 слишком велик для транспортировки стандартным вденоассоциированным вирусным вектором.

“Мы очень рады, что FDA предоставило препарату AAVB-039 статус ускоренного рассмотрения, поскольку это подчеркивает острую потребность и потенциал нашей программы, - заявила Наталия Мишиаттелли (Natalia Misciattelli), доктор философии, генеральный директор компании AAVantgarde (1). - Этот статус является важной вехой для нашей программы и позволяет нам ускорить разработку, поскольку мы работаем над тем, чтобы как можно скорее предоставить пациентам потенциально революционную терапию”.

Примечательно, что препарат AAVB-039 получил одобрение FDA на регистрацию нового исследуемого препарата (IND) в июле 2025 года (2). На момент получения статуса IND компания AAVantgarde заявила, что начнет первое клиническое исследование фазы 1/2 с участием людей (CELESTE, идентификатор NCT ожидается). Испытание CELESTE будет проводиться в США. Отдельное перспективное исследование естественного течения болезни Штаргардта, известное как STELLA (NCT06591806), также проводится компанией AAVantgarde в США, Великобритании и Европе и послужило основой для разработки CELESTE, а также предоставило дополнительную информацию о характеристике болезни Штаргардта.

“Получение статуса IND для препарата AAVB-039 свидетельствует о научной обоснованности и трансляционном потенциале нашей запатентованной платформы с двумя интеинами AAV, - заявил Альберто Ауриккио (Alberto Auricchio), доктор философии, главный научный сотрудник и основатель компании AAVantgarde, в июле 2025 года (2). - Доставка крупных генов, таких как ABCA4, представляла собой сложную задачу в данной области. Наш подход, подтвержденный тщательными доклиническими исследованиями, демонстрирующими количественно высокую трансдукцию, экспрессию и долгосрочную безопасность в нескольких релевантных моделях, предлагает потенциальное терапевтическое средство, направленное на устранение генетической причины болезни Штаргардта у пациентов”.

Помимо препарата AAV-039, компания AAVanatgarde также разрабатывает препарат AAVB-081 (также известный как AAV8.MYO7A) – экспериментальный препарат генной терапии на основе аденоассоциированного вирусного вектора, предназначенный для лечения пигментного ретинита, связанного с синдромом Ашера типа 1B (USH1B) (3). AAVB-081 – это двойной гибридный продукт, состоящий из двух векторов AAV8, предназначенный для получения функциональной копии гена MYO7A, который слишком велик для размещения в одном аденоассоциированном вирусном векторе. Препарат генной терапии вводится пациентам субретинально.

Примечательно, что в сентябре 2024 года компания AAVanatgarde объявила о назначении препарата первому пациенту в рамках клинического исследования LUCE-1 фазы 1/2 (NCT06591793) - первого клинического исследования препарата AAVB-081 у людей. Многоцентровое открытое исследование LUCE-1 проводится в формате исследования с повышением дозы и, как ожидается, в общей сложности включит 15 пациентов. Исследование открыто для пациентов с USH1B в возрасте от 18 до 50 лет. Набор пациентов проводится в Лондоне (Великобритания) и Неаполе (Италия).

“Я рада быть главным исследователем в этом первом клиническом исследовании первой и второй фазы AAVB-081, впервые проводимом на людях, у пациентов с пигментным ретинитом, связанным с геном USH1B, - заявила Франческа Симонелли (Francesca Simonelli), заведующая отделением офтальмологии университетской больницы University Hospital of Campania Luigi Vanvitelli, в заявлении в сентябре 2024 года (3). - Благодаря этой инновационной программе мы стремимся кардинально изменить наш подход к пониманию и лечению этих пациентов, лишенных доступа к медицинской помощи. Мы готовы получить убедительные доказательства, которые не только углубят научные знания, но и напрямую повлияют на качество лечения пациентов”.

Ссылки:

1. AAvantgarde Bio announces FDA fast track designation for AAVB-039 for the treatment of Stargardt disease. News release. AAVantgarde Bio. August 12, 2025. Accessed August 12, 2025. https://www.aavantgarde.com/en/news/aavantgarde-bio-announces-fda-fast-track-designation-for-aavb-039-for-the-treatment-of-stargardt-disease/

2. AAVantgarde receives FDA IND clearance to progress stargardt disease program AAVB-039. News release. AAVantgarde Bio. July 15, 2025. Accessed August 12, 2025. https://www.aavantgarde.com/en/news/aavantgarde-receives-fda-ind-clearance-to-progress-stargardt-disease-program-aavb-039/

3. AAVantgarde announces first patient dosed with AAVB-081 in FIH Phase 1/2 LUCE-1 study for retinitis pigmentosa related to USH1B. News release. AAVantgarde Bio. September 16, 2024. Accessed August 12, 2025. https://www.aavantgarde.com/en/news/aavantgarde-announces-first-patient-dosed-with-aavb-081-in-fih-phase-12-luce-1-study-for-retinitis-pigmentosa-related-to-ush1b/

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте