Первому пациенту проведена терапия препаратом DSP-3077 компании Sumitomo Pharma America для лечения пигментного ретинита
Клеточный препарат DSP-3077 проходит клинические исследования фазы 1/2a
Компания Sumitomo Pharma America провела процедуру первому пациенту в рамках клинического исследования фазы 1/2a, посвященного изучению нового препарата DSP-3077 для лечения пигментного ретинита. В ходе исследования планируется оценить два уровня доз препарата у 12 взрослых пациентов с целью оценки безопасности и эффективности данной терапии.
О пигментном ретините
Пигментный ретинит — это группа наследственных заболеваний сетчатки, вызывающих прогрессирующую потерю ночного и периферического зрения. Это заболевание часто приводит к юридической, а иногда и к полной слепоте. В США им страдает около 100 000 человек. С развитием пигментного ретинита связаны мутации более чем в 80 генах. В ряде случаев у пациентов наблюдаются симптомы, затрагивающие и другие органы (так называемый синдромальный пигментный ретинит). К таким формам относятся, в частности, синдром Ашера и синдром Барде-Бидля.
Принцип действия терапии DSP-3077
DSP-3077 — это метод регенеративной клеточной терапии, в котором используются стволовые клетки (универсальные клетки, способные дифференцироваться в любые типы клеток организма) для создания пластов клеток сетчатки. В ходе клинического исследования эти пласты вводятся под сетчатку одного из глаз у пациентов с пигментным ретинитом. За состоянием пациентов будут наблюдать в течение пяти лет.
Путь к одобрению регуляторами
В марте 2026 года препарат DSP-3077 получил от FDA статус орфанного препарата. Этот статус предусматривает ряд льгот и стимулов — таких как налоговые вычеты и временная эксклюзивность на рынке, — призванных поощрять фармацевтические компании к разработке методов лечения редких патологий. Текущее исследование фазы 1/2 стартовало в апреле 2026 года.
Как Фонд борьбы со слепотой способствует развитию исследований пигментного ретинита
Фонд борьбы со слепотой профинансировал множество научно-исследовательских проектов по пигментному ретиниту на ранних стадиях. С тех пор эти проекты продвинулись вперед и проходят этапы клинических испытаний и согласований в качестве потенциальных методов лечения для пациентов. Дополнительную информацию можно найти на сайте Фонда борьбы со слепотой: https://www.fightingblindness.org/
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте