Opus Genetics запускает клиническое исследование генной терапии для лечения болезни Беста
Фонд борьбы со слепотой профинансировал доклинические исследования этого подхода и дал старт компании Opus Genetics.
Биофармацевтическая компания Opus Genetics, разрабатывающая генную терапию для лечения наследственных заболеваний сетчатки, ввела препарат первому пациенту в клиническом исследовании BIRD-1 фазы 1/2 генной терапии дла лечения вителиформной макулярной дистрофии Беста и аутосомно-рецессивной бестрофинопатии. вызванной мутациями в гене Best1. В исследовании BIRD-1 будут участвовать 10 пациентов, которые оценят эффективность двух доз генной терапии. Исследование проводят Марк Пеннеси, доктор медицинских наук, доктор философии, из Фонда Retina Foundation of the Southwest, и хирургическая бригада под руководством доктора медицинских наук Кеннета Фана и Чарльза Уайкоффа, доктора медицинских наук, доктора философии из компании Retina Consultants of Texas. Компания планирует опубликовать первые данные исследования BIRD-1 в первом квартале 2026 года.
Компания Opus Genetics была основана в 2021 году RD Fund, венчурным благотворительным подразделением Фонда борьбы со слепотой. Фонд также выделил почти 2 миллиона долларов на финансирование в Пенсильванском университете успешных экспериментальных исследований генной терапии Best1, которая позволила обратить вспять болезнь Беста у собак.
Генная терапия, известная как OPGx-BEST1, вводится посредством однократной субретинальной инъекции. OPGx-BEST1 использует аденоассоциированный вирус для доставки здоровых копий гена Best1 в клетки сетчатки. Исследователи полагают, что генная терапия, такая как OPGx-BEST1, может быть эффективна в течение многих лет, возможно, на протяжении всей жизни пациента.
Болезнь Беста - это форма наследственной макулярной дегенерации, часто приводящая к тяжёлой потере центрального зрения. Поражения, состоящие из продуктов распада, накапливаются в ретинальном пигментном эпителии, и под сетчаткой. Это заболевание также вызывает микроотслоение пигментного эпителия сетчатки от фоторецепторов, которое приводит к потере фоторецепторов и зрения.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте