23 июля 2025 г.

Целью сотрудничества является ускорение разработки OPGx-RDH12 - генной терапии врожденного амавроза Лебера, связанного с мутациями в гене RDH12.

Research Triangle Park, Северная Каролина, 23 июля 2025 г. (GLOBE NEWSWIRE) - Opus Genetics, Inc. (код NASDAQ: IRD), биофармацевтическая компания, находящаяся на клинической стадии разработки генных препаратов для лечения наследственных заболеваний сетчатки и низкомолекулярных препаратов для лечения других офтальмологических заболеваний, сегодня объявила о стратегическом партнерстве с Global RDH12 Alliance (далее Альянсом) для развития программы генной терапии Opus для пациентов с потерей зрения, вызванной мутациями гена ретинолдегидрогеназы 12 (RDH12). Альянс служит платформой для сотрудничества, объединяющей ключевые правозащитные организации, занимающиеся проблемами людей с наследственными заболеваниями сетчатки, связанными с RDH12, включая Фонд “RDH12 Fund for Sight” в США и “Eyes on the Future” в Великобритании.

Это сотрудничество ускорит разработку OPGx-RDH12, программы генной терапии компании Opus, нацеленной на мутации гена RDH12 для потенциального лечения врожденного амавроза Лебера (RDH12-LCA). Врожденный амавроз Лебера - редкое наследственное заболевание сетчатки, которое вызывает прогрессирующую потерю зрения и слепоту, часто начинающуюся в раннем детстве. У пациентов с мутациями гена RDH12 часто наблюдается ранняя потеря остроты зрения с развитием структурных изменений сетчатки к двум годам.

В рамках соглашения Альянс выделит до 1,6 млн долларов США на разработку программы OPGx-RDH12. Партнерство также предусматривает структуру распределения рисков и контрольные показатели, основанные на результатах. Стороны совместно разработают программу OPGx-RDH12, включая клиническую и регуляторную стратегию, с целью подачи заявки на регистрацию нового исследуемого препарата (IND) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) к концу 2025 года.

“С момента основания Фонда “RDH12 Fund for Sight” более десяти лет назад нашей целью всегда было обеспечение лечения для сообщества пациентов с врожденным амаврозом Лебера, вызванным мутациями в гене RDH12, - заявил Мэтью Плетчер (Mathew Pletcher), доктор философии, член правления Фонда ““RDH12 Fund for Sight”” и отец 19-летнего ребенка, страдающего этим заболеванием. - Это партнёрство является значительным шагом вперёд. Объединив уникальный опыт наших пациентов, полученный из первых рук, в отношении врожденного амавроза Лебера, вызванного мутациями в гене RDH12, и имеющиеся ресурсы с опытом компании Opus в области генной терапии, мы сможем ускорить переход этой многообещающей терапии от лабораторных исследований к клинической практике”.

Сильвия Черолини (Silvia Cerolini), генеральный директор “Eyes on the Future” и мать 11-летней девочки, страдающей врожденным амаврозом Лебера, вызванным мутацией в гене RDH12, добавила: “Мы боремся наперегонки со временем, поскольку зрение наших детей продолжает ухудшаться. Партнёрство с компанией Opus для внедрения этой генной терапии в клиническую практику - невероятно значимая веха, показывающая, чего можно достичь, когда пациенты и индустрия работают вместе. Это приближает нас на шаг к нашей миссии: помочь нашим детям и нашему сообществу видеть мир дольше”.

“Компания Opus рада работать напрямую с сообществом пациентов в рамках настоящего партнерства, - заявил Джордж Маграт (George Magrath), генеральный директор компании Opus Genetics. - Это сотрудничество — гораздо больше, чем просто финансовое соглашение. Мы ценим идеи, опыт и связи друг друга, поскольку они критически важны для успешной совместной разработки этой генной терапии”.

Профессор Джин Беннетт, доктор медицинских наук, научный консультант и член совета директоров Opus Genetics, добавила: “Благодаря пониманию принципов работы генной терапии и имеющимся доклиническим данным мы видим чёткий путь её применения у пациентов с врожденным амаврозом Лебера, вызванным мутациями в гене RDH12. Я хочу поблагодарить всех участников сообщества RDH12 за их незаменимую поддержку исследований на протяжении многих лет. Это партнёрство - критически важный фактор, позволяющий ускорить процесс предоставления этой терапии всем нуждающимся”.

О врожденном амаврозе Лебера, вызванном мутациями в гене RDH12 и о препарате OPGx-RDH12

Врожденный амавроз Лебера, вызванный мутациями в гене RDH12 - это крайне редкая форма детской слепоты, поражающая несколько тысяч человек по всему миру. Мутации в гене RDH12 нарушают функцию белка сетчатки, что приводит к раннему снижению зрения, часто со структурными изменениями сетчатки к двум годам и быстрым прогрессированием в течение второго десятилетия жизни. В генной терапии OPGx-RDH12 используется вектор на основе аденоассоциированного вируса для доставки функциональной копии гена RDH12 непосредственно к фоторецепторам сетчатки. “Доклинические исследования на клеточных и мышиных моделях показали восстановление активности гена RDH12 и улучшение его функций”, - заявила профессор Джин Беннетт, доктор медицинских наук, доктор философии, научный консультант и член совета директоров Opus Genetics.

О фонде “RDH12 Fund for Sight”

Фонд “RDH12 Fund for Sight” - это некоммерческая организация, базирующаяся в США, целью которой является объединение семей с общими проблемами и тревогами, сбор и распространение информации о форме врожденного амавроза Лебера, вызванной мутациями в гене RDH12, и, что самое главное, обеспечение выделения значительных средств на изучение и разработку методов лечения врожденного амавроза Лебера, вызванного мутациями в гене RDH12. Для получения более подробной информации посетите сайт http://rdh12.org.

Об организации “Eyes on the Future”

“Eyes on the Future” - некоммерческая организация, базирующаяся в Великобритании, которая поддерживает исследования редких заболеваний и заболеваний глаз, уделяя особое внимание наследственным дистрофиям сетчатки, вызванным мутациями в гене RDH12. Организация финансируется Энрико и Сильвией, 11-летний ребенок которых страдает этим заболеванием. Более подробную информацию можно найти на сайте www.eyesonthefuture.org.uk.

О компании Opus Genetics

Opus Genetics - биофармацевтическая компания, находящаяся на клинической стадии разработки генной и низкомолекулярной терапии для лечения заболеваний глаз, угрожающих зрению. В портфеле компании Opus представлены препараты генной терапии на основе аденоассоциированных вирусных векторов, направленные на лечение наследственных заболеваний сетчатки, включая врожденный амавроз Лебера, бестрофинопатию и пигментный ретинит. Ведущий препарат-кандидат, OPGx-LCA5, проходит испытания фазы 1/2 при мутациях, связанных с прожденным амаврозом Лебера 5 типа, и демонстрирует обнадеживающие результаты. Среди других программ - OPGx-BEST1, генная терапия, направленная на лечение дегенерации сетчатки, связанной с мутациями гена BEST1, и низкомолекулярная терапия, готовая к испытаниям фазы 3 для диабетической ретинопатии, разработанная в рамках оценки по специальному протоколу FDA. Компания Opus также продвигает офтальмологический раствор фентоламина 0,75% - комбинированную терапию, которая в настоящее время одобрена по одному показанию и изучается в двух программах фазы 3 при пресбиопии и нарушениях зрения при тусклом свете. Компания Opus базируется в исследовательском центре “Research Triangle Park”, штат Северная Каролина. Более подробную информацию можно найти на сайте www.opusgtx.com.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте