Чтобы видеть!

Исследование STARLIGHT - первое и единственное клиническое исследование, продемонстрировавшее улучшение зрения у пациентов с болезнью Штаргардта.

Препарат MCO-010 продемонстрировал среднее улучшение остроты зрения на 12 букв по шкале ETDRS в течение 48 недель у пациентов с атрофией, ограниченной макулой, без сообщений о серьезных побочных эффектах. Компания Nanoscope завершила заключительную встречу по второй фазе с FDA и к концу 2025 года планирует начать исследование третьей фазы, которое позволит зарегистрировать препарат.

Даллас, 14 августа 2025 г. - Nanoscope Therapeutics Inc., биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой и коммерциализацией новых генно-независимых методов лечения пациентов с потерей зрения вследствие дегенеративных заболеваний сетчатки, объявила о публикации положительных результатов клинического исследования STARLIGHT в журнале eClinical Medicine, входящем в программу The Lancet Discovery Science. STARLIGHT - первое и единственное клиническое исследование, продемонстрировавшее улучшение зрения у пациентов с болезнью Штаргардта.

STARLIGHT - это открытое исследование второй фазы, разработанное для оценки безопасности и эффективности однократной интравитреальной инъекции генно-независимой терапии MCO-010 шести участникам с тяжелой потерей зрения вследствие болезни Штаргардта.

Основные результаты:

• Среднее улучшение максимальной корригируемой остроты зрения от исходного уровня к 48 неделе составило:
• У всех пациентов +5,5 и +9,0 букв ETDRS без и с носимым устройством для слабовидящих соответственно.
• У лиц с атрофией, ограниченной макулой, +12,0 и +32,0 букв ETDRS без и с носимым устройством для слабовидящих соответственно.
• У некоторых пациентов улучшение зрения наблюдалось уже через 4 недели после лечения, и сохранялось на протяжении всего исследования.
• MCO-010 хорошо переносился, серьезных побочных эффектов в течение 48 недель не было зарегистрировано.

Болезнь Штаргардта, также известная как ювенильная макулярная дистрофия, является основной причиной потери зрения у детей, поражая более 40 000 человек в США и приводя к тому, что более 20 000 человек официально остаются слепыми. У пациентов с болезнью Штаргардта деградируют светочувствительные фоторецепторы в макуле, что приводит к потере центрального зрения. В настоящее время не существует одобренных методов лечения болезни Штаргардта.

“В то время как это было открытое исследование, оно стало одним из первых, продемонстрировавших улучшение зрения у пациентов с болезнью Штаргардта. Это примечательное открытие, поскольку у таких пациентов обычно наблюдается необратимая потеря центрального зрения в течение жизни, - добавил Байрон Лэм (Byron Lam), доктор медицинских наук, профессор офтальмологии в институте Bascom Palmer Eye Institute, ведущий автор и главный исследователь испытания STARLIGHT. - Я очень рад участвовать в предстоящем исследовании фазы 3 MCO-010 при болезни Штаргардта, способствуя продвижению этого многообещающего метода лечения к потенциальному одобрению регуляторами”.

“Мы благодарны пациентам и исследователям, принявшим участие в исследовании, - добавил Самарендра Моханти (Samarendra Mohanty), доктор философии, президент компании и главный научный сотрудник. - Результаты, полученные нами при исследовании STARLIGHT у пациентов с болезнью Штаргардта, подтверждают терапевтический потенциал нашей генно-независимой платформы MCO-010, основанный на положительных результатах как у пациентов с болезнью Штаргардта, так и у пациентов с пигментным ретинитом”.

Опубликованный материал под названием “Безопасность и эффективность оптогенетической терапии MCO-010 у пациентов с болезнью Штаргардта в США (STARLIGHT): открытое многоцентровое исследование 2-й фазы” теперь доступен онлайн и будет опубликован в следующем печатном выпуске журнала The Lancet.

О MCO-010 и предстоящем исследовании фазы 3 STARGAZE

Препарат MCO-010 (сонпиретиген истепарвовек) компании Nanoscope - это однократная интравитреальная генно-независимая терапия, предназначенная для восстановления зрения у пациентов с прогрессирующей дегенерацией сетчатки. MCO-010 активирует биполярные клетки сетчатки высокой плотности, делая их светочувствительными, используя оставшиеся зрительные нейроны после гибели фоторецепторов. Терапия MCO-010 не требует генетического тестирования, хирургического вмешательства или повторного введения препарата, что обеспечивает широкое применение препарата в рамках существующих процедур отделения ретинологии.

STARGAZE - это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы, разработанное для оценки эффективности и безопасности препарата MCO-010 у пациентов с болезнью Штаргардта. После успешного завершения второй фазы исследования и в соответствии с рекомендациями FDA в это исследование, обеспечивающее регистрацию, будут включены около 60 пациентов из нескольких центров. Первичной конечной точкой является изменение максимальной корригируемой остроты зрения при использовании стандартной таблицы для оценки зрения по сравнению с плацебо. Ключевой вторичной конечной точкой будет оценка улучшения распознавания фигур различной яркости. Ожидается, что основные результаты будут получены в 2027 году.

Для получения дополнительной информации о препарате MCO-010 и компании Nanoscope Therapeutics посетите сайт www.nanostherapeutics.com.

О компании Nanoscope Therapeutics

Nanoscope Therapeutics разрабатывает генно-независимую, восстанавливающую зрение оптогенетическую терапию для миллионов пациентов, потерявших зрение из-за дегенеративных заболеваний сетчатки. После положительных результатов многоцентрового, рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого клинического исследования RESTORE фазы 2b при пигментном ретините (NCT04945772) была инициирована подача заявки на регистрацию лекарственного препарата (BLA) в FDA. В случае одобрения препарат MCO-010 может стать стандартом лечения пациентов с пигментным ретинитом, вводимым в виде однократной инъекции в амбулаторном порядке без необходимости генетического тестирования. Компания также показала многообещающие результаты применения MCO-010 в клиническом исследовании STARLIGHT фазы 2 при болезни Штаргардта (NCT05417126) и планирует начать регистрационное исследование фазы 3 в 2025 году. Препарат MCO-010 получил статус ускоренного рассмотрения и орфанного препарата от FDA как для пигментного ретинита, так и для болезни Штаргардта. Доклинические программы включают исследования при врожденном амаврозе Лебера и географической атрофии.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте