Nanoscope Therapeutics начинает клиническое испытание фазы 2b своей оптогенетической генной монотерапии для лечения пациентов с пигментным ретинитом
Биотехнологическая компания Nanoscope Therapeutics, разрабатывающая генную терапию для лечения дегенеративных заболеваний сетчатки, объявила о том, что получила разрешение американского регулятора отрасли здравоохранения (FDA) на проведение фазы 2b клинических испытаний своего препарата MCO-010 - оптогенетической монотерапии, активируемой светом окружающей среды, для восстановления зрения у пациентов с прогрессирующим пигментным ретинитом.
Компания отмечает, что впечатляющие клинические данные, полученные на первом этапе испытаний терапии и представленные на ежегодном собрании Американской академии офтальмологии в 2020 году, сохранились до конца исследования фазы 1/2a. Исследование фазы 1/2a препарата MCO-010 продемонстрировало безопасность оптогенетической монотерапии и улучшение качества жизни в соответствии с улучшенными функциональным зрением и зрительной функцией у пациентов с прогрессирующим пигментным ретинитом.
Исследование фазы 2b, которое начнется в ближайшее время, будет рандомизированным, двойным слепым, многоцентровым исследованием в США, в котором примут участие пациенты с прогрессирующим пигментным ретинитом. Лечение будет включать однократную интравитреальную инъекцию препарата MCO-010 с целью подтверждения его способности улучшать зрение пациентов.
Препарат MCO ранее получил от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) статус орфанного препарата* для лечения пигментного ретинита и болезни Штаргардта.
В генной терапии компании Nanoscope используется вирусный вектор AAV2 для доставки генов MCO в биполярные клетки сетчатки, где они экспрессируют полихроматические опсины**, позволяющие видеть в различных цветовых средах. Терапию можно проводить в условиях врачебного кабинета. Кроме того, терапия применима при пигментном ретините независимо от мутаций генов, лежащих в основе заболевания.
* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе таким продуктам присваивается особый "орфанный" статус, за счет чего им облегчен вывод на рынок и предоставляются иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.
** Опсины — это группа светочувствительных связанных с мембраной рецепторов, связанных с G-белками, массой около 35-55 кДа семейства ретинолидных белков, которые обнаружены в фоточувствительных клетках сетчатки. Пять групп опсинов принимают участие в зрении, передаче света в электрохимический сигнал, и являются первым этапом в каскаде зрительной трансдукции.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Nanoscope Therapeutics