Нью-Йорк, США, и Ухань, Китай

26 ноября 2025 г.

Доклад был посвящен беспрецедентному восстановлению зрения при поздней стадии пигментного ретинита

Компания Zhongmou Therapeutics, международная компания, занимающаяся генной терапией на клинической стадии и разрабатывающая генные и оптогенетические методы лечения следующего поколения для восстановления зрения, объявила о том, что ее первые клинические данные, полученные в ходе исследования MOON препарата ZM-02, были представлены в докладе на “Конгрессе передовых методов лечения в США” (Advanced Therapies Congress USA, ATC-2025), который состоялся 18–19 ноября 2025 года в Филадельфии, США.

Чжэнхун Гао (Zhenghong Gao), доктор философии, главный стратег компании Zhongmou, выступил с докладом под названием “Восстановление зрения с помощью оптогенетики”, в котором были освещены основные данные первого клинического исследования препарата ZM-02. Также он модерировал панельную дискуссию на тему “Инновации в новых капсидах для генной терапии”. “ATC является важнейшим научным форумом для продвижения лекарств следующего поколения, - сообщил доктор Гао. - Данные первого исследования ZM-02 подчеркивают, как оптогенетика меняет подходы к лечению пациентов с поздней стадией дегенерации сетчатки и вызывает значительный энтузиазм в этой области”.

Основные результаты клинических исследований препарата ZM-02 (исследование MOON, NCT06292650):

• Первое исследование на людях: рандомизированное исследование независимой от мутаций оптогенетической генной терапии для лечения пигментного ретинита на поздней стадии.
• Надежный профиль безопасности: отсутствие серьезных нежелательных явлений или токсичности, ограничивающей дозу, связанных с применением препарата.
• Клинически значимая эффективность: 83% пациентов, получавших лечение, достигли улучшения остроты зрения на ≥0,3 по шкале LogMAR через 36 недель, со средним улучшением на 0,59 LogMAR (около 30 букв на таблице EDTRS).
• Улучшение функционального зрения: значительные улучшения в тестах на мобильность при различной освещенности, включая способность передвигаться в условиях низкой освещенности.
• Реальный эффект: Быстрое восстановление способности ориентироваться в реальных условиях и первое в истории восстановление цветового зрения у пациентов с пигментной дегенерацией сетчатки на поздней стадии.
• Длительность эффекта: Хотя в презентации ATC были представлены данные за 36 недель, все участники завершили 52-недельное наблюдение, подтвердив устойчивое улучшение остроты зрения, мобильности и цветового восприятия в течение как минимум одного года после однократной интравитреальной инъекции.
• Конкурентное положение: ZM-02 демонстрирует превосходную эффективность, функциональные улучшения и длительность эффекта по сравнению с более ранними оптогенетическими методами лечения, подчеркивая лидерство компании Zhongmou в области оптогенетики следующего поколения.

“Прогрессирующая пигментная дегенерация сетчатки - это заболевание, при котором генно-специфическая терапия обычно оказывается неэффективной из-за почти полной потери фоторецепторов, - заявила Инь Шен (Yin Shen), доктор медицинских наук, основатель и генеральный директор компании Zhongmou. - Препарат ZM-02 напрямую решает эту проблему, обходя дегенерировавшие фоторецепторы и восстанавливая остаточные цепи внутри сетчатки. На конференции ATC 2025 мы представили убедительные доказательства того, что пациенты переходят от полной слепоты к функциональному зрению, восстанавливают способность ориентироваться в повседневной жизни и даже безопасно возвращаются к таким видам деятельности, как езда на велосипеде без использования дополнительных устройств. Эти данные представляют собой фундаментальный шаг к переосмыслению клинических возможностей при поздней стадии пигментной дегенерации сетчатки”.

О препарате ZM-02

ZM-02 - это оптогенетическая генная терапия нового поколения, разработанная для лечения дегенеративных заболеваний сетчатки на поздней стадии, включая пигментный ретинит. Вводимый при помощи однократной интравитреальной инъекции, ZM-02 вводит новый фоточувствительный белок PsCatCh2.0 в ганглиозные и биполярные клетки сетчатки, обеспечивая светочувствительность даже при отсутствии функциональных фоторецепторов. Доклинические исследования продемонстрировали стабильную экспрессию белка, превосходную светочувствительность, быструю кинетику и восстановление остроты зрения в мышиных моделях пигментного ретинита. Подача заявки на проведение клинических испытаний фазы 1/2 находится на стадии подготовки. В октябре 2024 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило ZM-02 статус орфанного препарата.

О компании Zhongmou Therapeutics

Zhongmou Therapeutics - это международная биотехнологическая компания, находящаяся на клинической стадии разработки, которая внедряет оптогенетическую и генную терапию для восстановления зрения у миллионов пациентов, страдающих наследственной и приобретенной слепотой. За более чем два десятилетия инноваций в области генной терапии Zhongmou прошла путь от фундаментальных лабораторных исследований до клинического применения, предлагая прорывные методы лечения, восстанавливающие зрение. Используя надежную платформу на основе аденоассоциированных вирусных векторов и лидерство в области оптогенетики следующего поколения, Zhongmou разрабатывает ряд препаратов, включая ZM-02 для лечения пигментного ретинита на поздней стадии, ZM-01 для лечения Х-сцепленного ретиношизиса и ZM-08 для лечения сухой возрастной макулярной дегенерации, а также другие новые программы. Эти новаторские методы лечения призваны расширить границы науки для улучшения показателей общественного здравоохранения во всем мире посредством передовых медицинских инноваций.

О Конгрессе передовых методов лечения в США

Конгресс передовых методов лечения (Advanced Therapies Congress USA) - ведущая американская конференция и выставка по клеточной и генной терапии. Мероприятие ориентировано на лидеров инновационных компаний, занимающихся разработкой передовых методов лечения, и их топ-менеджеров, курирующих новейшие технологии и стратегии развития отрасли. Конференция собирает сообщество из 1200 руководителей со всего мира в Пенсильванском конференц-центре в Филадельфии, где в течение двух дней выступают 200 докладчиков и представляют 50 стартапов. В Конгрессе принимают участие докладчики из всех звеньев цепочки создания активов в области клеточной и генной терапии: прогрессивные фармацевтические, биотехнологические и стартап-компании, исследователи, врачи, ученые, специалисты по оценке медицинских технологий, инвесторы и регулирующие органы.

Для получения более подробной информации, пожалуйста, посетите сайт

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте