Препарат VG801 демонстрирует устойчивое улучшение зрения в течение 12 месяцев при благоприятном профиле безопасности

Компания VeonGen Therapeutics объявила о многообещающих клинических результатах VG801, экспериментальной генной терапии заболеваний сетчатки, связанных с мутациями гена ABCA4, включая болезнь Штаргардта. Результаты будут представлены на престижной конференции ARVO 2026 в Денвере в мае этого года. Важно отметить, что препарат VG801 продемонстрировал благоприятный профиль безопасности: на сегодняшний день не зарегистрировано ни одного явления, ограничивающего дозу или серьезного нежелательного явления ни у взрослых, ни у детей.

В продолжающемся исследовании фазы 1/2 у пациентов, получавших препарат VG801, наблюдалось устойчивое улучшение зрения, которое сохранялось в течение шести и двенадцати месяцев наблюдения, измеренное по максимальной корригируемой остроте зрения – золотому стандарту оценки четкости центрального зрения. Кроме того, у пациентов наблюдалось улучшение состояния при использовании недавно разработанного теста виртуальной реальности для оценки зрения (VRVT), который обеспечивает более комплексную оценку функционального зрения в реальных условиях.

Препарат VG801 представляет собой значительный шаг вперед в лечении болезни Штаргардта. Используя запатентованную платформу генной терапии с двумя аденоассоциированными вирусами компании VeonGen, VG801 доставляет полноразмерную функциональную копию гена ABCA4 непосредственно в фоторецепторы сетчатки. Этот подход потенциально может устранить основную генетическую причину всех форм болезни Штаргардта, связанных с геном ABCA4, независимо от конкретной мутации.

Болезнь Штаргардта - наиболее распространенное наследственное заболевание сетчатки, поражающее примерно 1 из 8000-10000 человек во всем мире. Вызванное мутациями в гене ABCA4, заболевание обычно начинается в детстве или подростковом возрасте с прогрессирующей потерей центрального зрения, которая может привести к юридической слепоте. В настоящее время одобренных методов лечения этого заболевания не существует.

VG801 получил значительную поддержку регулирующих органов, включая присвоение FDA статуса передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) и участие в пилотной программе FDA по продвижению конечных точек при редких заболеваниях (RDEA). Эти статусы способствуют улучшению взаимодействия с регулирующими органами и потенциально ускоряют пути разработки.

Инновационный инструмент оценки VRVT был принят в программу RDEA FDA, что поддерживает его разработку в качестве нового показателя для измерения улучшения функционального зрения в будущих ключевых клинических испытаниях.

Фонд борьбы со слепотой стремится финансировать передовые исследования, которые помогают продвигать перспективные методы лечения от ранних стадий разработки до клинических испытаний.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте