Разрабатываемая клеточная терапия DSP-3077 получила особый статус с целью поддержки разработки препаратов для лечения наследственных заболеваний сетчатки.

Компания Sumitomo Pharma America объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус орфанного препарата препарату DSP-3077, экспериментальной клеточной терапии для лечения пигментного ретинита.

Статус орфанного препарата присваивается препаратам, предназначенным для лечения редких заболеваний, поражающих менее 200 000 человек в Соединенных Штатах. Этот особый статус дает ряд преимуществ, побуждающих фармацевтические компании разрабатывать методы лечения заболеваний, которые в противном случае могли бы остаться незамеченными из-за ограниченного размера рынка.

Преимущества присвоения статуса орфанного препарата включают налоговые льготы на расходы по клиническим испытаниям, освобождение от сборов FDA и потенциальную семилетнюю рыночную эксклюзивность в случае одобрения препарата. Эти стимулы помогают компенсировать значительные затраты и риски, связанные с разработкой методов лечения редких заболеваний.

Пигментный ретинит - это редкое, прогрессирующее наследственное заболевание, приводящее к слепоте, которое поражает примерно 1 из 4000 человек, при этом существует очень ограниченное одобренное количество методов лечения, а во многих случаях они отсутствуют. Первоначально пигментный ретинит приводит к потере ночного и периферического зрения, но в большинстве случаев в конечном итоге поражает и центральное зрение.

DSP-3077 - это экспериментальный препарат, доставляющий ткани сетчатки в глаза пациентов с пигментным ретинитом. DSP-3077 в настоящее время проходит оценку в клиническом исследовании фазы 1/2. Эти ткани получены из трехмерных структур, подобных сетчатке, выращенных в лаборатории. Этот инновационный подход представляет собой форму регенеративной медицины, использующую выращенную в лаборатории ретинальную ткань для потенциальной замены поврежденных фоторецепторов в глазах пациентов.

Фонд борьбы со слепотой уже давно поддерживает исследования пигментного ретинита и продолжает финансировать инновационные подходы в рамках различных терапевтических стратегий - от генной терапии до методов регенеративной медицины, таких как DSP-3077, - обеспечивая использование разнообразных подходов для оказания помощи пациентам с пигментным ретинитом.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте