Исследование с повышением дозы позволит оценить безопасность, переносимость и концентрацию препарата STK-002 у людей с аутосомно-доминантной атрофией зрительного нерва.

-В качестве вторичных целей будут оцениваться изменения зрительной функции, структуры глаза и качества жизни.

–Аутосомно-доминантная атрофия зрительного нерва является наиболее распространенным наследственным заболеванием зрительного нерва и в основном вызывается вариантами гена OPA1, которые приводят к прогрессирующей и необратимой потере зрения.

БЕДФОРД, Массачусетс (businesswire) - 11 февраля 2026 г.- Компания Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK), биотехнологическая компания, занимающаяся восстановлением экспрессии белков путем использования потенциала организма с помощью РНК-медицины, сегодня объявила о том, что первый пациент получил дозу препарата STK-002 в рамках исследования OSPREY фазы 1. STK-002 - это экспериментальный препарат для лечения аутосомно-доминантной атрофии зрительного нерва. Это редкое генетическое заболевание, вызывающее прогрессирующую и необратимую потерю зрения на обоих глазах, начиная с первого десятилетия жизни. Приблизительно у 80 процентов людей с аутосомно-доминантной атрофией зрительного нерва симптомы проявляются к 10 годам, и примерно половина из них, как ожидается, станет юридически слепыми. В настоящее время нет одобренных методов лечения этого заболевания.

“Данные нашего исследования естественного течения заболевания показывают, что у некоторых людей, страдающих аутосомно-доминантной атрофией зрительного нерва, болезнь прогрессирует быстрее, чем считалось ранее. Основываясь на растущем понимании биологии заболевания, мы полагаем, что увеличение количества естественного белка OPA1 может помочь восстановить зрение у людей с этим заболеванием, - сообщил ведущий исследователь этого испытания, доктор Патрик Ю-Вай-Ман (Dr. Patrick Yu-Wai-Man), доктор медицинских наук, доктор философии, профессор офтальмологии Кембриджского университета и почетный консультант-нейроофтальмолог в больнице Адденбрука, глазной больнице Мурфилдс и Институте офтальмологии UCL, Великобритания. - В настоящее время нет лекарств для людей, живущих с аутосомно-доминантной атрофией зрительного нерва, и это исследование вызывает большой интерес у сообщества пациентов с этим заболеванием, учитывая потенциал препарата STK-002 по восстановлению зрения путем воздействия на первопричину заболевания”.

Исследование OSPREY - это открытое исследование I фазы с повышением дозы, в котором участвуют дети и взрослые в возрасте от 6 до 55 лет с установленным диагнозом аутосомно-доминантной атрофии зрительного нерва и подтвержденным вариантом гена OPA1, вызывающим заболевание. Основные цели исследования - оценка безопасности и переносимости однократных различных доз препарата STK-002, а также определение концентрации препарата в крови. Вторичные цели - оценка изменений зрительной функции, структуры глаза и качества жизни после однократного введения препарата STK-002. Исследование OSPREY проводится по стандартной схеме повышения дозы, участники последовательно включаются в группы, получающие возрастающие дозы STK-002. Повышение дозы в первых четырех группах будет продолжаться в течение 2026 и начала 2027 года в зависимости от результатов оценки безопасности и переносимости. Данные исследования OSPREY помогут в разработке STK-002 в будущем.

“Аутосомно-доминантная атрофия зрительного нерва - это гаплонедостаточное заболевание, одно из многих, которые, как мы считаем, идеально подходят для наших антисмысловых олигонуклеотидов, разработанных для повышения уровня естественного белка с целью улучшения здоровья, - сообщил Барри Тичо (Barry Ticho), доктор медицинских наук, доктор философии, главный медицинский директор Stoke Therapeutics. - Мы рады расширить наш подход на новую область заболеваний, используя наши знания, полученные при изучении синдрома Драве, и применяя их для разработки потенциального лекарственного средства, которое может изменить жизнь пациентов с аутосомно-доминантной атрофией зрительного нерва”.

Исследование OSPREY проводится в Великобритании и Германии, где в настоящее время активно проводится набор участников. Ожидается, что в ближайшие месяцы начнут работу дополнительные европейские центры.

Об аутосомно-доминантной атрофии зрительного нерва

Аутосомно-доминантная атрофия зрительного нерва - это наиболее распространенное наследственное заболевание зрительного нерва, поражающее примерно одного из 30 000 человек во всем мире, с более высокой частотой встречаемости - один из 10 000 в Дании из-за эффекта основателя. Это редкое заболевание, вызывающее прогрессирующую и необратимую потерю зрения в обоих глазах, начиная с первого десятилетия жизни. Тяжесть заболевания может варьироваться, и скорость потери зрения трудно предсказать. Приблизительно половина людей с аутосомно-доминантной атрофией зрительного нерва не соответствуют требованиям для вождения, а до 46% зарегистрированы как юридически слепые. У людей с этим диагнозом выявлено более 400 различных вариантов гена OPA1, вызывающих заболевание. В настоящее время нет одобренных методов лечения для людей, живущих с этим заболеванием.

О препарате STK-002

STK-002 - это запатентованный антисмысловой олигонуклеотид, находящийся на стадии клинической разработки для лечения аутосомно-доминантной атрофии зрительного нерва. Компания Stoke считает, что STK-002 потенциально может стать первой терапией для людей, живущих с этим заболеванием. По оценкам, от 65% до 90% случаев аутосомно-доминантной атрофии зрительного нерва вызваны вариантами гена OPA1, большинство из которых приводят к гаплонедостаточности, вызывающей снижение экспрессии белка OPA1 на 50% и проявление заболевания. STK-002 разработан для повышения экспрессии белка OPA1 путем использования немутантной копии гена OPA1 для восстановления экспрессии белка OPA1 с целью поддержания или улучшения зрения у людей с аутосомно-доминантной атрофией зриетльного нерва. Компания Stoke получила доклинические данные, подтверждающие механизм действия и концепцию препарата STK-002. Препарат STK-002 получил статус орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в качестве потенциального нового средства лечения аутосомно-доминантной атрофии зрительного нерва. В настоящее время проводится исследование фазы 1 (OSPREY) препарата STK-002 у людей с этим заболеванием.

Для получения дополнительной информации об исследовании OSPREY, пожалуйста, посетите следующие сайты:

https://www.ospreyclinicaltrial.com/

https://www.isrctn.com/ISRCTN41725621

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте