Первый пациент получил лечение в части B исследования ASTRA, оценивающего эффективность препарата SB-007.

Компания SpliceBio, занимающаяся разработкой генетических препаратов для лечения наследственных заболеваний сетчатки, направленных на сплайсинг белков, ввела первую инъекцию препарата в рамках фазы B клинического исследования ASTRA (NCT06942572), оценивающего эффективность препарата SB-007 для лечения болезни Штаргардта, вызванной мутациями гена ABCA4. В настоящее время не существует одобренных методов лечения болезни Штаргардта.

SB-007 - это экспериментальная генная терапия с использованием аденоассоциированного вируса, предназначенная для восстановления экспрессии функционального полноразмерного белка ABCA4 в сетчатке. Данная терапия потенциально может лечить пациентов со всеми мутациями гена ABCA4. Собственная платформа компании SpliceBio для сплайсинга белков доставляет два вирусных вектора, что позволяет преодолеть ограничения по размеру обычных аденоассоциированных вирусных векторов, которые не могут вместить полный ген ABCA4. Каждый вирусный вектор содержит приблизительно половину гена ABCA4. После попадания в клетки сетчатки каждая половина гена продуцирует частичные белки, которые объединяются, образуя полноразмерный белок ABCA4.

Первый пациент в части B проходил лечение в больнице Оксфордского университета (Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust) в Оксфорде, Англия. Роберт Макларен, доктор медицины, профессор офтальмологии Оксфордского университета, сообщил: “Использование двух вирусных векторов, которые рекомбинируют внутри клеток сетчатки, является уникальным подходом к восстановлению большого гена, необходимого при болезни Штаргардта. Этот уникальный метод генной терапии потенциально может замедлить или даже остановить прогрессирование этого тяжелого заболевания, которое является наиболее распространенной причиной наследственной слепоты у детей”.

В части А исследования ASTRA (открытом исследовании с повышением дозы) оценивались три дозы SB-007. В части B примут участие приблизительно 57 пациентов в возрасте от 12 до 65 лет с болезнью Штаргардта. В этой части исследования участники будут случайным образом распределены на две группы: одна получит одну из двух доз, а другая не получит никакого лечения (контрольная группа). Ни пациенты, ни врачи не будут знать о распределении. За участниками будут наблюдать в течение 96 недель. Основная цель исследования - определить, является ли препарат SB-007 безопасным и переносимым. Также будет изучено, может ли препарат SB-007 сохранить или улучшить зрение. SB-007 предназначен для однократного применения путем субретинальной инъекции.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) недавно присвоило препарату SB-007 статус ускоренного рассмотрения после того, как ранее он получил статус орфанного препарата в США и Европе. Этот статус позволяет компании SpliceBio чаще взаимодействовать с FDA.

Компания SpliceBio продолжает набор пациентов в свое исследование POLARIS (NCT06435000) - исследование естественного течения заболевания, отслеживающее прогрессирование болезни у пациентов с болезнью Штаргардта для выявления подходящих пациентов и оптимальных показателей результатов для клинических испытаний.

Ссылка на источник
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте