Компания SparingVision завершила введение препарата в рамках клинического исследования генно-независимой терапии пигментного ретинита
Новый нейропротекторный подход может принести пользу пациентам с пигментным ретинитом независимо от генетической мутации, приводящей к заболеванию.
Компания SparingVision завершила введение препарата пациентам в рамках клинического исследования I/II фазы PRODYGY, оценивающего SPVN06, экспериментальную генную терапию, разработанную для сохранения зрения, опосредованного колбочками, у людей с пигментным ретинитом. Все 27 пациентов, получивших SPVN06, продолжают демонстрировать благоприятный профиль безопасности, а первые данные об эффективности ожидаются в 2027 году.
В отличие от традиционных генных терапий, нацеленных на конкретные генетические мутации, SPVN06 может помочь пациентам с пигментным ретинитом на любой стадии, когда фоторецепторы-колбочки остаются функциональными, независимо от вариантов генов, вызывающих потерю зрения. Терапия работает за счет защиты колбочек - светочувствительных клеток, ответственных за центральное зрение, остроту зрения и цветовое восприятие.
“Поддерживая естественную функцию фоторецепторов, SPVN06 обладает уникальным потенциалом для сохранения остроты зрения и цветового восприятия при дегенеративных заболеваниях сетчатки, таких как пигментный ретинит, независимо от генетической мутации или причины заболевания“, - сообщила доктор Кали Стаси (Kali Stasi), главный медицинский директор компании SparingVision.
В исследовании PRODYGY приняли участие 33 человека: 27 получали SPVN06 в различных дозах, а 6 были распределены в контрольную группу без лечения. В исследовании оцениваются как безопасность, так и потенциальные показатели эффективности, включая функциональные, анатомические показатели и показатели качества жизни.
Компания SparingVision наряду с традиционным статистическим анализом использует передовые инструменты машинного обучения на основе искусственного интеллекта для всесторонней оценки данных исследования. Эти аналитические подходы помогут выявить признаки эффективности и определить направление для проведения ключевого регистрационного исследования, запланированного на 2027 год.
Помимо пигментного ретинита, механизм сохранения колбочкек препаратом SPVN06 может найти применение и при других заболеваниях сетчатки, при которых потеря колбочек приводит к слепоте, включая возрастную макулярную дегенерацию (ВМД) и другие наследственные заболевания сетчатки.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте