У первого пациента, получившего препарат, наблюдается улучшение зрения при хорошем профиле безопасности.

Компания Opus Genetics объявила об обнадеживающих предварительных клинических данных исследования фазы 1/2 препарата OPGx-BEST1, экспериментальной генной терапии для лечения заболеваний сетчатки, связанных с мутациями гена BEST1. У первого пациента, участвовавшего в исследовании, через три месяца наблюдалось улучшение как зрительной функции, так и структуры сетчатки, без каких-либо проблем с безопасностью.

Пациентка, 63-летняя женщина с аутосомно-рецессивной бестрофинопатией и тяжелым функциональным нарушением зрения, отметила улучшение остроты зрения, эквивалентное чтению примерно двух дополнительных строк на таблице для проверки зрения. У этой пациентки также наблюдалось значительное уменьшение толщины центральной сетчатки и субретинальной жидкости - характерного признака заболевания, связанного с мутацией гена BEST1.

Важно отметить, что генная терапия хорошо переносилась, и через три месяца не наблюдалось воспаления глаз, побочных эффектов, связанных с лечением, или токсичности, ограничивающей дозу.

Заболевания сетчатки, связанные с геном BEST1, включая вителлоформную макулярную дистрофию Беста и аутосомно-рецессивную бестрофинопатию, являются редкими наследственными заболеваниями, вызывающими с течением времени прогрессирующую потерю зрения. Эти заболевания поражают тысячи пациентов во всем мире, и в настоящее время для них нет одобренных методов лечения.

Препарат OPGx-BEST1 действует путем доставки функциональной копии гена BEST1 непосредственно в клетки пигментного эпителия сетчатки, где обычно присутствует дефектный ген. Терапия направлена на устранение основной генетической причины дегенерации сетчатки и сохранение зрительной функции при помощи восстановления функции белка BEST1.

В рамках продолжающегося многоцентрового исследования оцениваются безопасность и эффективность однократной субретинальной инъекции на двух уровнях дозировки. На сегодняшний день в исследование включены два участника, результаты по первой полной группе ожидаются в середине 2026 года. В планах компании - открытие дополнительных клинических центров, чтобы расширить доступ пациентов к этой перспективной терапии.

“Предварительные результаты этого исследования, включая благоприятный профиль безопасности на ранних этапах и первые признаки функционального и структурного улучшения, очень обнадеживают”, - сообщил доктор Марк Пеннези, исследователь из Фонда “Retina Foundation of the Southwest”.

Компания Opus Genetics получает поддержку через венчурное благотворительное подразделение Фонда борьбы со слепотой, RD Fund, которое инвестирует в новые методы лечения. Фонд борьбы со слепотой также предоставил гранты на исследования для ранней доклинической разработки OPGx-BEST1.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте