Фонд борьбы со слепотой ранее финансировал экспериментальные исследования генной терапии Best1, а затем запустил компанию Opus для разработки нескольких препаратов генной терапии для лечения наследственных заболеваний сетчатки.

Opus Genetics, биофармацевтическая компания, разрабатывающая генную терапию для лечения наследственных заболеваний сетчатки, получила разрешение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на запуск клинических испытаний генной терапии фазы 1/2 для пациентов с болезнью Беста и другими наследственными заболеваниями сетчатки, вызванными мутациями в гене BEST1. Компания Opus планирует запустить исследование с повышением дозы в двух центрах в США к концу 2025 года. Дополнительная информация об исследовании будет опубликована на сайте clinicaltrials.gov.

Компания Opus Genetics была основана Фондом борьбы со слепотой в 2021 году. RD Fund, венчурное благотворительное подразделение Фонда, является инвестором компании. Фонд также выделил почти 2 миллиона долларов на финансирование успешных исследований в Пенсильванском университете, подтверждающих эффективность генной терапии BEST1, которая позволила обратить вспять болезнь Беста у собак.

Генная терапия, известная как OPGx-BEST1, вводится посредством однократной субретинальной инъекции. OPGx-BEST1 использует аденоассоциированный вирус, который действует как контейнерная система, доставляя здоровые копии гена BEST1 в клетки сетчатки.

Болезнь Беста - это форма наследственной макулярной дегенерации, часто приводящая к тяжёлой потере центрального зрения. Поражения, состоящие из продуктов распада, накапливаются под сетчаткой и в слое ретинального пигментного эпителия. Это состояние также вызывает микроотслоение фоторецепторов от ретинального пигментного эпителия. Это приводит к гибели фоторецепторов и потере зрения.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте