ТУСОН, Аризона, 20 мая 2026 г. - Институт Critical Path Institute® сегодня объявил о выделении исследовательского гранта в размере 249 719 долларов США компании Odylia Therapeutics, некоммерческой биотехнологической организации, базирующейся в Атланте. Программу, получившую грант, и компанию Odylia возглавляет Эшли Уинслоу (Ashley Winslow), доктор философии, генеральный директор и главный научный сотрудник. Грант является частью программы C-Path “Соединяя исследования и инновации в разработке лекарственных препаратов” (BRIDGe), предлагаемой через акселератор трансляционной терапии.

Цель финансируемого проекта - разработка генной терапии для лечения потери зрения, связанной с синдромом Ашера типа 1C (USH1C), редким аутосомно-рецессивным заболеванием, характеризующимся врожденной двусторонней потерей слуха, вестибулярной дисфункцией и пигментным ретинитом с началом в подростковом возрасте. Хотя нарушения слуха в раннем возрасте могут устранить кохлеарные импланты, в настоящее время не существует методов лечения, позволяющих предотвратить или обратить вспять потерю зрения, вызванную дегенерацией сетчатки. Для решения этой проблемы компания Odylia в партнерстве с фондом Usher 2020 Foundation разработала метод лечения. Исследуемая генная терапия USH1C от компании Odylia предназначена для устранения причинной генетической мутации путем доставки функциональной копии гена USH1C в клетки сетчатки с использованием системы доставки аденоассоциированного вируса с целью восстановления или сохранения зрения.

Ранние доклинические исследования, поддержанные фондом Usher 2020 Foundation, продемонстрировали успешную доставку генов, включая экспрессию транскрипта и белка человеческого гена USH1C, что подтвердило возможность доставки препарата в целевые клетки. Основываясь на этих результатах, компания Odylia планирует создать масштабируемый производственный процесс и провести формальные токсикологические исследования и исследования биораспределения.

Доктор Уинслоу обладает более чем 15-летним опытом в разработке лекарственных препаратов. Она имеет докторскую степень по медицинской генетике Кембриджского университета, прошла постдокторскую подготовку в Массачусетской больнице общего профиля и Гарвардской медицинской школе, а также работала в промышленности, науке и некоммерческих организациях.

“Эта поддержка от C-Path позволяет нам продвигать перспективный подход к генной терапии для лечения потери зрения, связанной с геном USH1C, - сообщила доктор Уинслоу. - В Odylia мы стремимся разрабатывать методы лечения редких генетических заболеваний, которые часто остаются незамеченными, и этот проект представляет собой важный шаг на пути к предоставлению эффективной терапии пациентам и их семьям”.

“C-Path стремится к разработке методов лечения для пациентов, для которых в настоящее время нет вариантов терапии, - сообщила Маайке Эвертс, доктор философии, исполнительный директор акселератора трансляционной терапии C-Path. - Этот проект представляет собой тот тип науки, который мы стремимся поддерживать - инновационный, трансляционный и направленный на устранение первопричины заболевания. Мы рады помочь ускорить этот многообещающий подход, который окажет существенное влияние на жизнь людей, страдающих от потери зрения, связанной с мутациями гена USH1C”.

Программа ускорения трансляционной терапии C-Path поддерживает инновационные научные разработки лекарственных препаратов в широком спектре областей заболеваний, способствуя сотрудничеству, которое объединяет академические открытия и разработку терапевтических средств для решения неудовлетворенных медицинских потребностей. Для получения дополнительной информации посетите сайт c-path.org/programs/trxa или свяжитесь с командой по адресу trxa@c-path.org.

Об Институте Critical Path Institute

Институт Critical Path Institute (C-Path) - это независимая некоммерческая организация, созданная в 2005 году как государственно-частное партнерство в ответ на инициативу FDA “Критический путь”. Миссия C-Path - возглавлять сотрудничество, направленное на улучшение методов лечения людей во всем мире. Признанный во всем мире как пионер в ускорении разработки лекарственных препаратов, C-Path создал многочисленные международные консорциумы, программы и инициативы, в которые в настоящее время входят более 1600 ученых и представителей государственных и регулирующих органов, академических кругов, пациентских организаций, фондов по борьбе с заболеваниями, а также фармацевтических и биотехнологических компаний. Команда C-Path состоит из преданных своему делу специалистов со всего мира. Глобальная штаб-квартира компании находится в Тусоне, штат Аризона, а европейское подразделение C-Path - в Амстердаме, Нидерланды. Для получения дополнительной информации посетите сайт c-path.org.

О программе ускорения трансляционной терапии C-Path

Программа ускорения трансляционной терапии Института Critical Path - это глобальный акселератор разработки лекарственных препаратов, ориентированный на поддержку ученых в продвижении новых терапевтических средств от университетских лабораторий до этапов разработки лекарств фармацевтическими компаниями и, в конечном итоге, до клинической практики. Будучи некоммерческим нейтральным организатором, объединяющим группы пациентов, академические круги, фармацевтические компании и регулирующие органы, C-Path предоставляет широкий спектр услуг по научному планированию и разработке лекарственных препаратов, недоступный в других программах ускорения. Акселератор C-Path обладает уникальными возможностями для использования опыта, доступного благодаря более чем 20 консорциумам C-Path, специализирующимся на конкретных заболеваниях, а также экспертных знаний в области регулирования и управления проектами, чтобы помочь ученым добиться успеха в создании безопасных и эффективных методов лечения для пациентов. Для получения дополнительной информации посетите сайт c-path.org/trxa или отправьте электронное письмо по адресу trxa@c-path.org.

О компании Odylia Therapeutics

Odylia Therapeutics - это некоммерческая биотехнологическая организация, занимающаяся разработкой и продвижением методов лечения редких заболеваний. Благодаря глубокому опыту в разработке лекарств, инновационным исследованиям, стратегическому сотрудничеству и инициативам, ориентированным на пациентов, Odylia работает над преодолением барьеров на пути разработки методов лечения и дарит новую надежду пациентам по всему миру. Odylia сотрудничает с сообществами пациентов, исследователями, врачами, представителями промышленности и благотворительными донорами, чтобы вывести перспективные терапевтические средства на стадию клинических испытаний. В дополнение к трем разрабатываемым генным терапиям, Odylia сотрудничает с группами пациентов с редкими заболеваниями, биотехнологическими компаниями на ранних стадиях разработки и академическими исследователями для дальнейшего развития разработки лекарств от редких заболеваний в рамках программы Brydge Solutions. Группы пациентов, компании и исследователи, заинтересованные в получении дополнительной информации об услугах Odylia Therapeutics, могут отправить электронное письмо по адресу info@odylia.org Для получения дополнительной информации посетите https://odylia.org.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте