Первая в своем роде низкомолекулярная терапия нацелена на неправильное сворачивание белков, которое является причиной аутосомно-доминантного пигментного ретинита при мутации гена RHO.

Первый здоровый доброволец получил дозу препарата в рамках клинических испытаний фазы 1/2 препарата OCT-980 компании Octant Bio, экспериментального перорального препарата для лечения аутосомно-доминантного пигментного ретинита, связанного с мутациями родопсина (RHO-adRP). Это событие знаменует переход компании Octant Bio на стадию клинических испытаний и представляет собой новый терапевтический подход к лечению одной из наиболее распространенных форм наследственного заболевания сетчатки.

Клиническая программа состоит из двух фаз: фаза 1a в настоящее время проводится в Австралии и оценивает безопасность, переносимость и усвоение препарата OCT-980 организмом здоровых добровольцев. За ней последуют исследования фазы 1b/2 в США с участием пациентов с генетически подтвержденным аутосомно-доминантным пигментным ретинитом, вызванным мутациями гена RHO.

Препарат OCT-980 предлагает прорыв в подходах исследователей к лечению пигментного ретинита. Вместо замены дефектных генов эта низкомолекулярная терапия направлена ​​на коррекцию неправильного сворачивания белков, характерного для многих форм аутосомно-доминантного пигментного ретинита, вызванного мутациями гена RHO. Когда белки родопсина свернуты неправильно, они не могут должным образом функционировать в фоторецепторах и вызывают клеточный стресс, приводящий к прогрессирующей потере зрения и, в конечном итоге, к слепоте.

Воздействуя на первопричину - помогая белкам правильно сворачиваться и перемещаться в нужные места внутри клеток - препарат OCT-980 потенциально может улучшить зрение в условиях низкой освещенности и остановить прогрессирование заболевания. В качестве перорального препарата он может предложить пациентам удобный, неинвазивный вариант лечения этого угрожающего зрению заболевания.

“Мы стремимся получить высококачественные клинические данные, которые позволят безопасно и быстро продвигать препарат OCT-980 к клиническим исследованиям”, - сообщил Шри Косури (Sri Kosuri), соучредитель и генеральный директор компании Octant Bio.

Аутосомно-доминантный пигментный ретинит, вызванный мутациями гена RHO, поражает тысячи людей во всем мире, и в настоящее время для него нет одобренных методов лечения. Родопсин необходим для зрения в условиях низкой освещенности. Как правило, ранним симптомом у пациентов является ночная слепота, за которой следует прогрессирующая потеря периферического зрения, что, в конечном итоге, может привести к полной слепоте.

Больше информации об исследовании доступно на сайте clinicaltrials.gov.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте