Компания Nanoscope начинает подачу заявки на получение лицензии BLA в FDA для своей оптогенетической терапии
Компания планирует завершить подачу заявки на получение лицензии BLA в начале 2026 года.
Компания Nanoscope Therapeutics, разработчик методов лечения заболеваний сетчатки, подала первые модули заявки на получение лицензии на биологический препарат (BLA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для MCO-010 - своего нового оптогенетического препарата для восстановления зрения у пациентов с прогрессирующим пигментным ретинитом. Одобрение FDA этого препарата сделает MCO-010 доступным для пациентов с прогрессирующим пигментным ретинитом в США. MCO-010 разработан таким образом, чтобы его действие было эффективным независимо от мутации гена, вызывающего пигментный ретинит.
Модули BLA подаются на рассмотрение по мере их завершения (т.е. не все сразу). Компания Nanoscope ожидает, что подача модуля BLA будет завершена в начале 2026 года.
Препарат MCO-010 также получил от FDA статус Fast Track, что позволяет ему претендовать на приоритетное (ускоренное) рассмотрение. Статус Fast Track может быть присвоен препаратам для лечения серьёзных, не подлежащих лечению заболеваний.
MCO-010 предназначен для людей с потерей большей части или всех фоторецепторов - светочувствительных клеток сетчатки, обеспечивающих зрение. Препарат представляет собой небольшую каплю жидкости, вводимую однократно в стекловидное тело, и использует человеческий вирус для доставки копий гена мультихарактеристического опсина (MCO) в биполярные клетки, которые обычно не воспринимают свет, но часто выживают после потери фоторецепторов в результате поздней стадии заболевания сетчатки. Компания утверждает, что MCO-010 позволяет биполярным клеткам пациента воспринимать окружающий свет, тем самым выполняя функцию резервной системы для утраченных фоторецепторов. Этот подход не предполагает использования очков или других средств защиты для улучшения зрительной информации, поступающей на сетчатку.
В марте 2024 года компания Nanoscope объявила о достижении первичных и вторичных конечных точек улучшения зрения в клиническом исследовании фазы 2b RESTORE препарата MCO-010. В исследовании приняли участие 27 пациентов. Девять пациентов получили высокую дозу MCO-010, девять - низкую дозу, и девять - плацебо.
Компания Nanoscope планирует провести клиническое исследование фазы 3 MCO-010 для пациентов с болезнью Штаргардта.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте