Компания MeiraGTx приобрела Bota-Vec, генную терапию для лечения Х-сцепленного пигментного ретинита, и планирует подать заявку на регистрацию препарата в США, Европе и Японии, с потенциальным запуском в 2027 году.

Компания MeiraGTx приобрела ботаретиген спаропарвовек (Bota-Vec), генную терапию для лечения Х-сцепленного пигментного ретинита, у компании Johnson & Johnson. MeiraGTx планирует как можно быстрее подать заявку на регистрацию препарата в США, Европе и Японии, с потенциальным коммерческим запуском в 2027 году.

Bota-Vec - это однократная генная терапия, вводимая при помощи инъекции в оба глаза. Она использует аденоассоциированный вирусный вектор для доставки функциональной копии гена RPGR - гена, наиболее часто мутирующего при X-сцепленном пигментном ретините, - непосредственно в сетчатку. Х-сцепленный пигментный ретинит - редкое наследственное заболевание сетчатки, вызывающее прогрессирующую потерю зрения, начинающуюся в детстве и часто приводящую к полной слепоте к третьему десятилетию жизни. Как Х-сцепленное заболевание, X-сцепленный пигментный ретинит преимущественно поражает мужчин, хотя у женщин-носительниц может наблюдаться заболевание различной степени тяжести. В настоящее время одобренных методов лечения этого заболевания нет.

Данные исследования LUMEOS III фазы, проведенного компанией Johnson & Johnson, в котором приняли участие 95 пациентов, получавших лечение на обоих глазах, показали значительные улучшения зрения по нескольким показателям. Хотя основной показатель исследования - функциональный тест на зрение при прохождении лабиринта - не показал улучшений со статистической значимостью, вторичные показатели убедительно свидетельствуют об улучшении зрения. Чувствительность сетчатки значительно повысилась по всем показателям. Что касается остроты зрения, у 45% пациентов, получавших лечение, острота зрения улучшилась более чем на 10 букв в условиях низкой освещенности, а у 20% - более чем на 15 букв. Пациенты также сообщили о значительных улучшениях в мобильности, при работе в условиях слабого освещения и в эмоциональном состоянии. Примечательно, что у 40% пациентов, получавших лечение, наблюдалось улучшение в двух или более различных параметрах зрения, в то время как в контрольной группе, не получавшей лечения, улучшения не было. Профиль безопасности соответствовал результатам предыдущих исследований, новых проблем с безопасностью выявлено не было.

Генеральный директор Фонда борьбы со слепотой Джейсон Мензо прокомментировал: “Для пациентов, страдающих Х-сцепленным пигментным ретинитом, потребность в вариантах лечения очевидна и неотложна. Данные исследования LUMEOS III фазы препарата бота-век, отраженные как в объективных показателях, так и в результатах, сообщаемых пациентами, указывают на реальное улучшение зрения”.

Компания MeiraGTx имеет все возможности для быстрого продвижения к подаче заявки: будучи коммерческим производителем препарата бот-век, компания уже завершила этапы валидации производства, необходимые для подачи заявки в регулирующие органы. FDA присвоило препарату бота-век статус ускоренного рассмотрения и статус орфанного препарата, а регулирующие органы Европейского союза присвоили ему статус приоритетного лекарственного средства (PRIME) и статус орфанного препарата - все это призвано ускорить процесс рассмотрения.

Для сообщества пациентов с Х-сцепленным пигментным ретинитом, связанным с мутациями гена RPGR, это приобретение является значимым шагом вперед. Ожидается, что в ближайшее время начнутся процедуры подачи заявок в регулирующие органы, а запуск препарата запланирован на 2027 год. Таким образом, бота-век может стать первым одобренным препаратом для лечения этого заболевания, приводящего к слепоте. Для получения дополнительной информации посетите сайт www.MeiraGTx.com.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте