Компания jCyte запускает новое клиническое исследование 2 фазы своей клеточной терапии для лечения пигментного ретинита
В исследовании оценивается доза клеток, которая на 50% превышает максимальную дозу, использованную в предыдущем исследовании фазы 2b.
Компания jCyte начала введение препарата пациентам в рамках JC02-88, плацебо-контролируемого клинического исследования II фазы, в котором оценивается jCells (фамзеретцел), новая генонезависимая клеточная терапия, предназначенная для улучшения зрения у пациентов с пигментным ретинитом. Все участники исследования будут проходить лечение в институте Gavin Herbert Eye Institute при Калифорнийском университете в Ирвайне.
В шестимесячном исследовании примут участие до 60 пациентов в возрасте от 18 до 60 лет, независимо от мутировавшего гена, вызвавшего у них пигментный ретинит. Доза в 8,8 миллионов клеток для этого исследования примерно на 50% превышает максимальную дозу, вводимую в предыдущих исследованиях jCell. Участники, получившие плацебо, могут впоследствии получить лечение в расширенном исследовании. Участники исследования должны иметь максимальную корригируемую остроту зрения от 20/800 до 20/80 и диаметр поля зрения не менее восьми градусов в исследуемом глазу.
jCells аналогичны стволовым клеткам, которые ещё не полностью развились в зрелые фоторецепторы и предназначены для высвобождения белков, известных как нейротрофические факторы, для сохранения фоторецепторов независимо от мутировавшего гена, вызывающего потерю зрения. Клетки вводятся в стекловидное тело. Интравитреальные инъекции имеют хорошую репутацию в плане безопасности и обычно при других заболеваниях вводятся в кабинете врача.
Ранее компания сообщала о 76 пациентах, принимавших участие в исследовании фазы 2b препарата jCells. В исследовании фазы 2b у 39% пациентов, получивших 6 миллионов клеток (высокая доза лечения), через 12 месяцев после лечения наблюдалось улучшение максимальной корригируемой остроты зрения на 10 букв (две строки на таблице для проверки зрения) или более, а у 26% улучшение составило не менее 15 букв. В группе плацебо у 19% и 8% пациентов наблюдалось улучшение максимальной корригируемой остроты зрения на 10 и более букв и 15 и более букв соответственно. Значительное улучшение зрения у пациентов, которым вводили 6 миллионов клеток jCells, по сравнению с плацебо, также наблюдалось при измерении контрастной чувствительности, кинетических полей зрения и зрительной функции, связанной с мобильностью (согласно опроснику VFQ-48). Доза 3 миллиона клеток (низкая доза лечения, включенная в исследование) дала меньший эффект, чем доза 6 миллионов клеток.
Компания jCyte объявила о планах начать клиническое исследование фазы 3 для jCells в 2024 году, но исследование так и не было запущено.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте