Тинларебант в ходе клинического исследования фазы 3 Dragon замедлил прогрессирование заболевания на 36%.

Belite Bio, биофармацевтическая компания, разрабатывающая препараты для лечения дегенеративных заболеваний сетчатки, планирует получить одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на свой пероральный препарат тинларебант, предназначенный для замедления прогрессирования заболевания и потери зрения у людей с болезнью Штаргардта. Компания планирует подать заявку на регистрацию нового препарата (NDA) в FDA в первой половине 2026 года. Belite Bio также добивается одобрения тинларебанта в Великобритании и Китае.

В глобальном клиническом исследовании Dragon фазы 3 тинларебант снизил скорость роста атрофических поражений (зон потери клеток сетчатки) на 36 процентов у пациентов, получавших препарат, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо. Острота зрения у пациентов, получавших Dragon, оставалась стабильной на протяжении всего исследования, независимо от группы лечения, что было ожидаемо, учитывая естественное течение болезни Штаргардта у включенной в исследование популяции. 104 пациента (в возрасте от 12 до 20 лет), участвовавших в исследовании, были рандомизированы в соотношении два к одному для получения тинларебанта или плацебо. Результаты были представлены через 24 месяца лечения.

Тинларебант предназначен для ингибирования ретинолсвязывающего белка 4 (RBP4) для снижения поглощения витамина А сетчаткой, тем самым уменьшая образование и накопление токсичных побочных продуктов переработки витамина А, что является отличительной чертой болезни Штаргардта. Это заболевание обычно вызывается мутациями в гене ABCA4. Болезнью Штаргардта страдает около 30 000 человек в США. Хотя тяжесть и скорость прогрессирования заболевания могут варьироваться, обычно оно приводит к значительной потере центрального зрения.

ProgStar, крупнейшее в истории исследование естественного течения болезни Штаргардта, было использовано при разработке клинического исследования Dragon. Профинансированное Фондом борьбы со слепотой, исследование ProgStar было запущено в 2013 году и включало проспективное наблюдение за 259 пациентами в течение двух лет. В ретроспективную группу исследования был включен 251 пациент.

В настоящее время компания Belite Bio набирает пациентов с болезнью Штаргардта (в возрасте от 12 до 20 лет) для участия в клиническом исследовании тинларебанта фазы 2/3 Dragon II, которое проводится в клиниках США, Великобритании и Японии.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте