Компания Beacon также завершила набор пациентов в клиническое исследование VISTA фазы 2/3 своей генной терапии Х-сцепленного пигментного ретинита.

Beacon Therapeutics ввела препарат первому пациенту в рамках клинического исследования LANDSCAPE фазы 2, оценивающего безопасность двустороннего введения laru-zova, своей новой генной терапии для лечения Х-сцепленного пигментного ретинита, вызванного мутациями в гене RPGR. В исследовании принимают участие мужчины в возрасте от 12 до 50 лет в центрах по всей территории США. Первой группе пациентов введут препарат во второй глаз через 30-60 дней после введения препарата в первый глаз. Для второй группы пациентов интервал между введениями препарата в каждый глаз составит от семи до четырнадцати дней. Хотя основная цель исследования - оценить безопасность двусторонних субретинальных инъекций, проводимых в течение более коротких периодов времени, компания также оценит изменения зрительной функции.

Компания Beacon объявила о завершении набора участников для клинического исследования VISTA фазы 2/3 препарата laru-zova в июле 2025 года. Компания планирует опубликовать результаты исследования VISTA во второй половине 2026 года. Ранее компания сообщала об улучшении зрения у пациентов, получавших laru-zova, в трех клинических исследованиях: HORIZON, SKYLINE и DAWN.

Препарат laru-zova использует аденоассоциированный вирус, который работает как контейнерная система доставки, для доставки копий гена RPGR в клетки сетчатки пациентов. Beacon заявляет, что 70-90% случаев Х-сцепленного пигментного ретинита вызваны мутациями в гене RPGR. Лечение проводится при помощи однократной инъекции под сетчатку.

Фонд борьбы со слепотой финансировал доклинические исследования генной терапии, которая в конечном итоге стала препаратом laru-zova.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте