Комитет по мониторингу данных рекомендует продолжить регистрационное исследование препарата ATSN-201

Компания Atsena Therapeutics достигла важной вехи в разработке препарата ATSN-201, экспериментальной генной терапии для лечения Х-сцепленного ретиношизиса. Независимый комитет по мониторингу данных текущего исследования LIGHTHOUSE завершил анализ данных по безопасности и эффективности, полученных на ранних этапах исследования, и рекомендовал компании перейти к ключевой фазе 3 клинических испытаний.

Скрининг пациентов для регистрационного исследования начинается в этом месяце, что приближает первую потенциальную терапию для лечения X-сцепленного ретиношизиса на один шаг вперед к одобрению регулирующими органами.

Х-сцепленный ретиношизис - это генетическое заболевание глаз, которое в основном поражает мужчин и обычно диагностируется в раннем детстве. Вызванное мутациями в гене RS1, это заболевание приводит к аномальному расщеплению слоев сетчатки, что вызывает прогрессирующую потерю зрения, которую нельзя скорректировать с помощью очков. Заболевание поражает приблизительно 30 000 мужчин в Соединенных Штатах и Европейском Союзе, и в настоящее время для него нет одобренных методов лечения.

Препарат ATSN-201 представляет собой прорыв в лечении X-сцепленного ретиношизиса благодаря своей уникальной системе доставки. Терапия использует AAV.SPR, новый капсид, который распространяется латерально за пределы введения субретинальной инъекции, эффективно воздействуя на фоторецепторы в центральной сетчатке. Этот инновационный подход позволяет лечить критическую фовеальную область, избегая хирургических рисков, связанных с отслоением фовеа.

На ранних этапах исследования LIGHTHOUSE препарат ATSN-201 стал первой генной терапией X-сцепленного ретиношизиса, которая продемонстрировала предварительные доказательства как безопасности, так и эффективности. У большинства пациентов, получавших лечение, наблюдалось улучшение структуры сетчатки, включая закрытие фовеальных расслоений, а также значительное улучшение показателей зрительной функции.

Ключевой этап 3 фазы исследования будет включать 76 пациентов в клинических центрах Северной Америки и Европы. В исследовании будет проведено сравнение пациентов, получавших лечение, с контрольной группой, при этом пациенты контрольной группы смогут продолжить лечение после 12-месячного периода наблюдения. Ожидается, что набор пациентов будет завершен к концу первого квартала 2027 года, а данные этого этапа послужат основанием для подачи заявки на получение лицензии на биологический препарат в 2028 году.

“Мы не удивлены тому, что программа Atsena по лечению Х-сцепленного ретиношизиса перешла в эту решающую фазу, - сообщил Расти Келли, управляющий директор RD Fund. - Рекомендация комитета по мониторингу данных о продолжении исследования отражает убедительность накопленных на сегодняшний день данных о безопасности и эффективности и приближает нас на один шаг к одобренной терапии для пациентов с Х-сцепленным ретиношизисом”.

RD Fund, венчурное подразделение Фонда борьбы со слепотой, был одним из первых инвесторов компании Atsena и участвовал во всех раундах финансирования, включая последний раунд серии C, возглавляемый Bain Capital.

Препарат ATSN-201 получил значительную поддержку регулирующих органов, включая статусы “Передовая терапия регенеративной медицины”, “Ускоренное рассмотрение”, “Редкое детское заболевание” и “Орфанный препарат” от FDA, а также статус орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте