Расширение фазы 1/2/3 сокращает время до потенциального одобрения FDA.

Компания Atsena Therapeutics, разработчик инновационных препаратов генной терапии для лечения наследственных заболеваний сетчатки, получила согласие Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на расширение текущего клинического исследования LIGHTHOUSE фазы 1/2 для препарата ATSN-201, генной терапии Х-сцепленного ретиношизиса, до непрерывного клинического исследования фазы 1/2/3. Расширяя текущее исследование, Atsena избегает необходимости в дополнительном регистрационном исследовании, тем самым сокращая время до потенциального одобрения как минимум на 1,5 года. Исследование фазы 1/2/3 может служить регистрационным исследованием для подачи заявки на регистрацию биологического препарата (BLA) в FDA. Компания Atsena ожидает, что подаст заявку на BLA в начале 2028 года.

“В рамках сотрудничества с индустрией в целях создания инновационных, практичных подходов к ускорению разработки методов лечения редких заболеваний, FDA недавно одобрило дизайны исследований с бесшовными фазами 1/2/3 для нескольких программ по редким заболеваниям, - заявил доктор медицинских наук Кэндзи Фуджита (Kenji Fujita), главный врач компании Atsena. - Мы воодушевлены тем, что их согласие с предлагаемым дизайном исследования отражает приверженность прагматичным подходам к разработке препаратов для лечения серьёзных редких заболеваний”.

Препарат ATSN-201 получил от FDA статусы препарата передовой терапии в области регенеративной медицины, ускоренного рассмотрения, препарата для лечения редких детских заболеваний и орфанного препарата. Все эти статусы могут ускорить и оптимизировать разработку терапии.

Компания Atsena добавит ещё одну ключевую группу в продолжающееся многоцентровое исследование LIGHTHOUSE, в котором примут участие около 30 взрослых и детей, равномерно рандомизированных в группы лечения и контрольные группы. Пациенты контрольной группы смогут начать лечение через год. Эффективность и безопасность будут оцениваться у всех пациентов с использованием таких показателей, как микропериметрия, острота зрения и структура макулы. Ожидается, что набор в основную группу начнётся в первом квартале 2026 года, а результаты будут получены во второй половине 2027 года.

В мае 2025 года компания Atsena сообщила, что у семи из девяти пациентов, принимавших участие в Части A программы LIGHTHOUSE, наблюдалось разрешение ретинального шизиса (расщепления слоёв сетчатки), являющегося характерным структурным признаком X-сцепленного ретиношизиса. У пациентов со структурными улучшениями, как правило, наблюдалось улучшение микропериметрии, максимальной корригируемой остроты зрения и остроты зрения при низкой яркости. В настоящее время компания Atsena регистрируется на Часть B программы LIGHTHOUSE, в которую войдут девять взрослых и три ребёнка (в возрасте не менее 6 лет).

Фонд RD Fund, венчурное благотворительное подразделение Фонда борьбы со слепотой, предназначенное для продвижения новых методов лечения на ранних стадиях клинических исследований, является одним из инвесторов-основателей компании Atsena.

Основатель и главный научный сотрудник Atsena Шеннон Бойе, доктор философии, Университет Флориды, является разработчиком доклинических методов генной терапии компании.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте