Этот важный шаг дает надежду пациентам с редким наследственным заболеванием сетчатки

Компания AAVantgarde Bio завершила набор участников в LUCE-1, клиническое испытание фазы 1/2, в котором исследуется AAVB-081, экспериментальная генная терапия для лечения пигментного ретинита, связанного с синдромом Ашера типа 1B (USH1B). В исследовании примут участие 15 взрослых пациентов в возрасте от 18 до 60 лет. В исследовании LUCE-1 оцениваются безопасность, переносимость и предварительная эффективность однократной субретинальной инъекции AAVB-081 при трех уровнях доз.

Это важный шаг вперед в разработке методов лечения синдрома Ашера типа 1B, тяжелого наследственного заболевания, вызванного мутациями в гене MYO7A. Дети с этим заболеванием рождаются глухими, испытывают проблемы с равновесием, а затем в течение первого десятилетия жизни начинают терять зрение. Хотя при потере слуха может помочь хирургическое вмешательство, прогрессирующая слепота при этом заболевании остается неизлечимой.

По данным AAVantgarde Bio, около 20 000 пациентов в США и ЕС страдают от синдрома Ашера типа 1B, что делает разработку эффективных методов лечения крайне важной для этих семей.

Препарат AAVB-081 использует платформу генной терапии с двумя аденоассоциированными вирусными векторами от AAVantgarde для преодоления серьезной технической проблемы: ген MYO7A слишком велик, чтобы поместиться в стандартный вектор генной терапии. Инновационное решение использует два вектора, которые работают вместе на клеточном уровне для доставки полного терапевтического гена. LUCE-1 - это первое клиническое исследование, в котором тестируется подход с двумя аденоассоциированными вирусными векторами в сетчатке.

“Завершение набора пациентов в исследование LUCE-1 представляет собой важную веху в клинической разработке препарата AAVB-081, - сообщила доктор Наталия Мишиаттелли (Natalia Misciattelli), генеральный директор компании AAVantgarde. - Мы благодарны пациентам, исследователям и сотрудникам клинических центров, чья преданность делу позволила быстро продвинуть эту программу”.

Компания AAVantgarde также активно набирает пациентов для исследования CELESTE, в рамках которого тестируется аналогичная двухвекторная генная терапия (AAVB-039) для лечения болезни Штаргардта, еще одного наследственного заболевания сетчатки, для которого нет одобренных методов лечения. Компания планирует делиться новостями по обеим программам в течение 2026 года.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте