Испытания РНК-терапии врожденного амавроза Лебера 10 типа от Sepul Bio переходят в фазу 3
Компания Sepul Bio, подразделение Laboratories Théa, разрабатывающее РНК-терапию для лечения наследственных заболеваний сетчатки, ввела препарат сепофарсен первым участникам фазы 3 клинического испытания HYPERION. Это исследование в котором испытывается сепофарсен - новая РНК-терапия для пациентов с врожденным амаврозом Лебера 10 типа (LCA10), вызванным мутацией c.2991+1655A>G (IVS26) в гене CEP290. В двухлетнем исследовании HYPERION примут участие 32 пациента, включая взрослых и детей в возрасте от шести лет и старше, в центрах в США, Канаде и Европе. Для набора пациентов в США используется реестр пациентов Фонда борьбы со слепотой - My Retina Tracker.
Исследование HYPERION является двойным слепым, рандомизированным и плацебо-контролируемым. В начале исследования оба глаза каждого пациента рандомизируются таким образом, что в течение первого года один глаз получает сепофарсен, а другой - плацебо. Сепофарсен и плацебо будут вводиться в стекловидное тело каждые шесть месяцев.
В декабре 2024 года компания Sepul Bio ввела первому пациенту клинического исследования LUNA фазы 2b препарат ультевурсен - новую РНК-терапию для людей с пигментным ретинитом и синдромом Ашера, вызванным мутациями в экзоне 13 гена USH2A. В двухлетнем клиническом исследовании примет участие 81 пациент (взрослые и дети старше восьми лет) в нескольких центрах по всему миру.
И сепофарсен, и ультевурсен состоят из крошечных фрагментов генетического материала, называемых антисмысловыми олигонуклеотидами (АОН). АОН маскируют мутацию, вызывающую заболевание, в РНК – генетической информации, которую клетки считывают для синтеза белков, критически важных для здоровья и функционирования клеток. Маскировка мутации позволяет клеткам синтезировать функциональный белок. АОН могут быть полезны, когда крупные гены, мутации в которых вызывают заболевания сетчатки, такие как CEP290 и USH2A, превышают возможности вирусных систем доставки генов, что затрудняет разработку генной терапии для этих генов.
В декабре 2023 года компания Théa приобрела офтальмологические активы компании ProQR, включая сепофарсен и ультевурсен. Théa открыла подразделение Sepul Bio для продолжения клинических исследований ультевурсена и сепофарсена, которые улучшали зрение в предыдущих клинических испытаниях.
Фонд RD Fund, венчурное благотворительное подразделение Фонда борьбы со слепотой, инвестировал в разработку ультевурсена, когда компания ProQR только разрабатывала этот препарат.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте