Достижения в исследованиях врожденного амавроза Лебера
Последние достижения в исследованиях врожденного амавроза Лебера. Подборка от Фонда борьбы со слепотой
Opus Genetics сообщает об улучшении зрения в клинических испытаниях генной терапии врожденного амавроза Лебера 5 типа
Компания Opus Genetics, созданная Фондом борьбы со слепотой, объединилась с компанией Ocuphire. Новая компания сохраняет название Opus и торгуется на бирже NASDAQ под тикером “IRD”. Компания Opus сообщила об улучшении зрения у пациентов в ходе клинических испытаний генной терапии фазы 1/2, проводимых в Университете Пенсильвании для людей с врожденным амаврозом Лебера 5 типа. Некоторые из пациентов, которые были почти полностью слепы с рождения, теперь впервые могут видеть и распознавать предметы. Врожденный амавроз Лебера 5 типа - одна из самых тяжелых форм врожденного амавроза Лебера.
Компания Sepul Bio продвигает РНК-терапию врожденного амавроза Лебера 10 типа и синдрома Ашера типа 2A (антисмысловые олигонуклеотиды) в клинические испытания
Компания Théa запустила новое бизнес-подразделение Sepul Bio для продолжения клинической разработки двух РНК-терапий: сепофарсена для людей с врожденным амаврозом Лебера 10 типа, вызванным мутацией IVS26 в гене CEP290, и ультевурсена для людей с синдромом Ашера типа 2А, вызванным мутациями в экзоне 13 гена USH2A. Обе терапии, первоначально разработанные компанией ProQR, показали эффективность в более ранних клинических испытаниях. Sepul Bio начала введение препарата первым пациентам в рамках клинического исследования LUNA фазы 2b для ультевурсена и в рамках клинического исследования HYPERION фазы 3 для сепофарсена.
Генная терапия врожденного амавроза Лебера 4 типа восстанавливает нормальное зрение у слепых детей
Компания MeiraGTx, занимающаяся разработкой генетических препаратов и расположенная в Нью-Йорке и Лондоне, сообщила о значительном улучшении зрения у 11 детей в возрасте от одного до четырех лет, получивших генную терапию врожденного амавроза Лебера 4 типа - тяжелого заболевания сетчатки, вызванного мутациями в гене AIPL1. Результаты клинического исследования, проведенного в больнице Грейт-Ормонд-стрит в Лондоне, были опубликованы в журнале Lancet. Профессор Мишель Майкелидес (Michel Michaelides) из глазной больницы Мурфилдс и Университетского колледжа Лондона был ведущим исследователем клинического исследования и ведущим автором статьи в журнале Lancet. MeiraGTx планирует подать заявку на получение разрешения на продажу своей генной терапии врожденного амавроза Лебера 4 типа в Великобритании.
Генная терапия врожденного амавроза Лебера 1 типа (ген GUCY2D) улучшает зрение в клинических испытаниях, планируется проведение клинических испытаний 3 фазы
Компания Atsena передала лицензию на свою генную терапию врожденного амавроза Лебера 1 типа (ген GUCY2D) компании Nippon Shinyaku для потенциального выхода на рынки США и ЕС. Планируется проведение клинического испытания 3 фазы. В клинических испытаниях 1/2 фазы генной терапии врожденного амавроза Лебера 1 типа у девяти пациентов, получавших самую высокую дозу, наблюдалось улучшение чувствительности сетчатки и способности передвигаться в условиях низкой освещенности. Терапия была разработана Шеннон Бойе (Shannon Boye), доктором философии, из Университета Флориды, соучредителем компании Atsena.
Разработка генной терапии врожденного амавроза Лебера (мутации гена RPGRIP1)
Компания Odylia разрабатывает генную терапию на основе аденоассоциированного вируса для лечения врожденного амавроза Лебера, вызванного мутациями гена RPGRIP1. В будущем планируется создание вектора генной терапии клинического класса для токсикологических исследований и, в конечном итоге, для клинических испытаний. В клинике доктора Эрика Пирса (Eric Pierce) в Mass Eye and Ear также выявлено семь семей с мутациями гена RPGRIP1. Более раннее исследование показало, что генная терапия восстанавливает дегенерирующие палочки и колбочки в мышиной модели этого заболевания.
FDA одобрило генную терапию компании Spark Therapeutics для восстановления зрения
Генная терапия RPE65 компании Spark Therapeutics, восстанавливающая зрение, получила разрешение на продажу от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), став первой генной терапией, получившей разрешение регулирующих органов США для лечения глазных и наследственных заболеваний. Известная как LUXTURNA™ (воретиген непарвовек), эта генная терапия восстановила зрение в ходе клинического исследования у людей в возрасте от 4 до 44 лет с врожденным амаврозом Лебера, вызванным мутациями в гене RPE65. Участники исследования с тяжелой потерей зрения сообщали о том, что они, наконец, могут отложить свои белые трости, могут видеть звезды, читать и узнавать лица близких. Восстановление зрения сохранялось как минимум три года. Лечение также предназначено для людей с пигментным ретинитом, вызванным мутациями гена RPE65. Фонд борьбы со слепотой инвестировал около 10 миллионов долларов в более чем десятилетние лабораторные исследования, которые сделали возможным клиническое испытание генной терапии RPE65 в Детской больнице Филадельфии.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте