Достижения в исследованиях пигментного ретинита
Подборка от Фонда борьбы со слепотой
Компания Beacon завершила набор участников для клинического исследования VISTA фазы 2/3 для X-сцепленного пигментного ретинита
Компания Beacon Therapeutics сообщила об улучшении зрения у пациентов, получавших препарат laru-zova, генную терапию Х-сцепленного пигментного ретинита, в клиническом исследовании DAWN фазы 2. В исследовании DAWN 15 пациентам мужского пола, которые получали лечение на один глаз в предыдущем исследовании, была проведена инъекция препарата во второй глаз. Среднее улучшение остроты зрения при низкой освещенности для второго глаза пациентов составило 16 букв или около 3 строк на таблице для проверки зрения. Также наблюдались улучшения в микропериметрии, которая измеряет светочувствительность в нескольких точках сетчатки. Завершив набор участников в ключевую фазу 2/3, компания планирует опубликовать результаты в 2026 году.
Компания Nacuity сообщает о снижении потери фоторецепторов в ходе клинических испытаний пероральной антиоксидантной терапии
Компания Nacuity из Далласа сообщила, что ее пероральный антиоксидант NACA снизил потерю фоторецепторов на 50 процентов в ходе клинических испытаний 2 фазы в Австралии. Испытания проводились с участием людей с синдромом Ашера (пигментный ретинит с потерей слуха). Фонд борьбы со слепотой инвестирует до 7,5 миллионов долларов в разработку перспективного препарата для лечения пигментного ретинита, синдрома Ашера и схожих заболеваний. Молекула, известная как N-ацетилцистеинамид (NACA), предназначена для замедления потери зрения путем защиты клеток сетчатки от окислительного стресса. В предыдущих лабораторных исследованиях, финансируемых Фондом борьбы со слепотой в Университете Джонса Хопкинса, молекула NACA замедляла дегенерацию сетчатки в моделях пигментного ретинита у грызунов. Университет Джонса Хопкинса и Национальный институт глазных болезней также запускают международное клиническое исследование 3 фазы для NAC - оригинальной, одобренной FDA формулы N-ацетилцистеина.
Компания Sepul Bio продвигает РНК-терапию врожденного амавроза Лебера 10 типа и синдрома Ашера типа 2A (антисмысловые олигонуклеотиды) в клинические испытания
Компания Théa запустила новое бизнес-подразделение Sepul Bio для продолжения клинической разработки двух РНК-терапий: сепофарсена для людей с врожденным амаврозом Лебера 10 типа, вызванным мутацией IVS26 в гене CEP290, и ультевурсена для людей с синдромом Ашера типа 2А, вызванным мутациями в экзоне 13 гена USH2A. Обе терапии, первоначально разработанные компанией ProQR, показали эффективность в более ранних клинических испытаниях. Sepul Bio начала введение препарата первым пациентам в рамках клинического исследования LUNA фазы 2b для ультевурсена и в рамках клинического исследования HYPERION фазы 3 для сепофарсена.
Johnson & Johnson сообщает о результатах клинического исследования фазы 3 генной терапии X-сцепленного пигментного ретинита
Компания J&J объявила, что bota-vec, ее генная терапия для Х-сцепленного пигментного ретинита, не достигла своей основной цели (способность пациентов ориентироваться в лабиринте при различных условиях освещения) в клиническом исследовании LUMEOS фазы 3. Однако у многих участников клинических испытаний наблюдалось значительное улучшение зрения, о чем свидетельствуют результаты по вторичным показателям. Фонд борьбы со слепотой обратился к руководству J&J с просьбой получить разрешение регулирующих органов на применение bota-vec. Компания J&J пока не объявила о своих планах в отношении этой генной терапии.
Компания PYC переводит РНК-терапию пигментного ретинита, вызванного мутациями в гене PRPF31, в 3-ю фазу клинических испытаний
Компания PYC Therapeutics сообщила о многообещающих результатах двух клинических испытаний 1/2 фазы в США и Австралии для VP-001, своей новой РНК-терапии для людей с пигментным ретинитом 11 типа, вызванным мутациями в гене PRPF31. Исследователи сообщили о среднем улучшении остроты зрения при низкой освещенности, то есть способности читать строки на таблице для проверки зрения в условиях слабого освещения, у пациентов, получивших несколько терапевтических доз VP-001. Кроме того, исследователи сообщили о среднем улучшении микропериметрии, которая измеряет светочувствительность в разных местах сетчатки, у пациентов, получивших несколько терапевтических доз в двух испытаниях. Компания планирует начать клинические испытания фазы 2/3 препарата VP-001 в конце 2025 года.
Терапия фоторецепторными клетками компании BlueRock переходит в стадию клинических испытаний
Компания BlueRock Therapeutics, занимающаяся клеточной терапией и являющаяся дочерней компанией Bayer AG, получила разрешение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на начало клинических испытаний фазы 1/2 препарата OpCT-001, терапии фоторецепторными клетками для людей с наследственными заболеваниями сетчатки, такими как пигментный ретинит и колбочково-палочковая дистрофия. В исследовании будут оцениваться несколько уровней дозировки препарата OpCT-001, и ожидается, что в нем примут участие пациенты из различных центров по всей территории США. Дополнительная информация об испытаниях будет опубликована позже.
Начато клиническое испытание фазы 3 NAC для пациентов с пигментным ретинитом
Университет Джонса Хопкинса начал клиническое исследование фазы 3 N-ацетилцистеина (NAC) для лечения пигментного ретинита. Исследование, известное как NAC Attack, рассчитано на 45 месяцев и в нем принимает участие около 438 пациентов в 30 центрах по всей территории США, Канады, Мексики и Европы. Участники исследования будут случайным образом распределены в соотношении 2:1 либо в группу лечения, либо в группу плацебо. Если в группе, получавшей NAC, будет отмечен положительный эффект (т.е. замедление потери зрения) через 21 месяц, участники группы плацебо начнут получать лечение. Питер Кампокиаро (Peter Campochiaro), доктор медицины, и Сянжун Конг (Xiangrong Kong), доктор философии, из Университета Джонса Хопкинса, разработали дизайн испытания и являются его ведущими исследователями.
Национальный институт глазных болезней выделяет более 20 миллионов долларов на финансирование проекта NAC Attack.
NAC - это пероральный антиоксидант, одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в 1963 году для лечения передозировки парацетамола (Тайленол®). Он также используется для лечения муковисцидоза и заболеваний легких.
Компания Ocugen начала 3 фазу клинических испытаний своей генной терапии
Биотехнологическая компания Ocugen начала клинические испытания 3 фазы своей генно-независимой генной терапии, предназначенной для лечения людей с пигментным ретинитом. В испытаниях примут участие около 150 человек в 15 центрах в США. В одной группе будут участвовать 75 человек с мутациями в гене RHO, в другой - 75 человек с мутациями в других генах, вызывающих пигментный ретинит. В каждой группе участники будут рандомизированы в соотношении 2:1 в группу лечения и контрольную группу без лечения.
OCU400 - это терапия, однократно вводимая под сетчатку для доставки копий гена NR2E3 с целью улучшения регуляции множества функций сетчатки, включая: поддержание и развитие фоторецепторов, метаболизм, фототрансдукцию, воспаление и выживание клеток. OCU400 использует созданный человеком аденоассоциированный вирус, который работает как контейнерная система, для доставки копий NR2E3 в фоторецепторы пациентов.
Четыре компании проводят клинические испытания своих оптогенетических методов лечения тяжелой стадии пигментного ретинита
Компании Ray Therapeutics, GenSight, Bionic Sight и Nanoscope начали клинические испытания своих оптогенетических методов лечения пигментного ретинита и, возможно, других заболеваний сетчатки. Эти методы лечения призваны вернуть зрение людям, полностью ослепшим из-за таких заболеваний, как пигментный ретинит и синдром Ашера. Методы Ray, GenSight и Bionic Sight основаны на воздействии на ганглиозные клетки пациентов, потерявших все фоторецепторы, и наделении их светочувствительностью. Nanoscope работает с биполярными клетками. Все компании сообщили о некотором восстановлении зрения на ранних стадиях испытаний. Nanoscope завершила вторую фазу клинических испытаний и добивается одобрения FDA для своего подхода.
Компания Kiora сообщает о восстановлении зрения в ходе клинических испытаний фазы 1/2 фотопереключательной терапии
Компания Kiora Pharmaceuticals объявила о частичном восстановлении зрения у участников исследования ABACUS-1, клинического испытания фазы 1/2 в Австралии препарата KIO-301, молекулы, предназначенной для придания светочувствительности ганглиозным клеткам сетчатки у людей с тяжелым пигментным ретинитом и другими заболеваниями сетчатки. Известная как фотопереключатель, эта молекула позволяет ганглиозным клеткам сетчатки реагировать на свет, работая таким образом в качестве резервной системы для утраченных фоторецепторов. Ганглиозные клетки сетчатки, расположенные дальше фоторецепторов, часто сохраняются при тяжелых стадиях заболеваний сетчатки, но по своей природе не реагируют на свет.
Компания Coave проводит клиническое исследование генной терапии при пигментном ретините, вызванном мутациями гена PDE6B
Французская биотехнологическая компания Coave Therapeutics сообщила об обнадеживающих результатах за 24 месяца, полученных у 17 взрослых пациентов в ходе клинического исследования генной терапии PDE6B фазы 1/2, проводимого в Офтальмологической клинике Университетской больницы Нанта во Франции. Улучшение зрения наблюдалось у пациентов, получавших высокую и низкую дозу генной терапии, известной как HORA-PDE6B. Данные пятилетнего наблюдения показали, что острота зрения у пациентов, получавших низкую дозу лечения, оставалась стабильной. В сравнении с этим, острота зрения глаз, не получивших лечение, неуклонно снижалась. Тест стимуляции полного поля зрения с использованием синего света показал, что функция палочек также улучшилась в глазах пациентов, получивших лечение.
Компания также оценит эффективность своей генной терапии HORA-PDE6B на шести юных пациентах в возрасте от 13 до 17 лет с ранней стадией заболевания. На данный момент в исследование включены три юных пациента.
Компания SparingVision проводит клинические испытания для оценки эффективности белка, сохраняющего зрение при пигментном ретините
Компания SparingVision начала клинические испытания фазы 1/2 своей новой терапии для сохранения зрения, опосредованного колбочками, в Медицинском центре Университета Питтсбурга. Компания SparingVision, созданная на базе Института зрения (Institut de la Vision), занималась клинической разработкой и коммерциализацией белка, известного как фактор жизнеспособности колбочек, выделенный из палочек (RdCVF). Новая терапия показала хорошие результаты в нескольких предыдущих лабораторных исследованиях, финансируемых Фондом борьбы со слепотой. Ученые продемонстрировали, что RdCVF предотвращает или замедляет дегенерацию колбочек - клеток сетчатки, обеспечивающих центральное и цветовое зрение, а также позволяющих людям читать, водить машину и распознавать лица. RdCVF естественным образом секретируется палочками - клетками сетчатки, обеспечивающими ночное и периферическое зрение.
FDA одобрило генную терапию компании Spark Therapeutics, восстанавливающую зрение
Генная терапия RPE65 компании Spark Therapeutics, восстанавливающая зрение, получила разрешение на продажу от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, став первой генной терапией, получившей разрешение регулирующих органов США для лечения глазных заболеваний в частности и наследственных заболеваний в общем. Генная терапия, известная как LUXTURNA™ (воретиген непарвовек), восстановила зрение в ходе клинического исследования у людей в возрасте от 4 до 44 лет с врожденным амаврозом Лебера, вызванным мутациями в гене RPE65. Участники исследования с тяжелой потерей зрения сообщали о том, что они могут перестать использовать белую трость, видят звезды, могут читать и узнавать лица близких. Восстановление зрения сохранялось как минимум три года. Лечение также предназначено для людей с пигментным ретинитом, вызванным мутациями гена RPE65. Фонд борьбы со слепотой инвестировал около 10 миллионов долларов в более чем десятилетние лабораторные исследования, которые сделали возможным клиническое испытание генной терапии RPE65 в Детской больнице Филадельфии.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте