Последние достижения в исследованиях болезни Штаргардта. Подборка от Фонда борьбы со слепотой

Компания SpliceBio ввела первую дозу препарата в рамках клинического исследования фазы 1/2 терапии болезни Штаргардта, направленной на сплайсинг белков

Компания SpliceBio, занимающаяся разработкой генетических препаратов для лечения наследственных заболеваний сетчатки и других заболеваний, начала клиническое исследование фазы 1/2 препарата SB-007, своей новой терапии, направленной на сплайсинг белков при болезни Штаргардта, вызванной мутациями гена ABCA4. Исследование, известное как ASTRA, было начато в первой половине 2025 года. Подробности исследования будут опубликованы позже. ASTRA - это первое клиническое исследование терапии, направленной на сплайсинг белков, одобренное FDA.

Компания VeonGen запускает клинические испытания генной терапии на основе транс-сплайсинга мРНК для лечения болезни Штаргардта

Компания VeonGen, разрабатывающая генные методы лечения заболеваний глаз, получила разрешение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на начало клинических испытаний фазы 1/2 препарата VG801, новой генной терапии на основе транс-сплайсинга мРНК для лечения людей с болезнью Штаргардта и другими заболеваниями сетчатки, вызванными мутациями в гене ABCA4. Компания также будет добиваться разрешения от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) на проведение клинических испытаний на площадках в ЕС. Дополнительная информация о запланированных клинических испытаниях будет предоставлена ​​позже.

Компания Alkeus сообщает об обнадеживающих результатах клинических испытаний препарата, предназначенного для снижения уровня токсинов в сетчатке

Биотехнологическая компания Alkeus проводит многоцентровые клинические испытания фазы 2 препарата ALK-001, который воздействует на накопление токсинов в сетчатке, что, как считается, вызывает дегенерацию и потерю зрения. Терапия замедлила рост поражений примерно на 30 процентов. Новый препарат представляет собой модифицированную форму витамина А, которая при метаболизме в сетчатке приводит к значительному уменьшению токсинов. Ученые разработали ALK-001, заменив атомы водорода в витамине А дейтерием. Известный как дейтерированный витамин А, при метаболизме он оставляет меньше побочных продуктов, чем его природная форма. Дейтерий - это безопасная, встречающаяся в природе, стабильная форма водорода, присутствующая в организме человека.

Компания Belite Bio проводит клиническое исследование 3 фазы препарата для замедления прогрессирования заболевания

Биофармацевтическая компания Belite Bio из Сан-Диего набирает подростков (в возрасте 12-18 лет) с болезнью Штаргардта для участия в исследовании DRAGON, клиническом исследовании 3 фазы препарата Тинларебант, нового перорального препарата, предназначенного для замедления прогрессирования заболевания и потери зрения. Тинларебант разработан для ингибирования белка, известного как белок, связывающий ретинол 4 (RBP4), чтобы уменьшить поглощение витамина А сетчаткой, тем самым снижая выработку и накопление токсичных побочных продуктов витамина А, которые являются характерным признаком болезни Штаргардта.

Компания Ascidian Therapeutics начала клинические испытания препарата ACDN-01, предназначенного для лечения болезни Штаргардта с помощью редактирования РНК.

Компания Ascidian Therapeutics получила разрешение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на начало клинических испытаний фазы 1/2 препарата ACDN-01, разработанного для лечения болезни Штаргардта - наследственной формы макулярной дегенерации, вызванной мутациями в гене ABCA4.

В отличие от генной терапии, которая заменяет мутированный ген целым здоровым геном или редактирует ДНК, ACDN-01 переписывает РНК - генетическое сообщение, полученное из ДНК, которое клетки считывают для синтеза белков. Здоровые белки необходимы для выживания и функционирования всех клеток организма, включая клетки сетчатки. ACDN-01 специфически переписывает экзоны РНК - области, где мутации в гене ABCA4 наиболее вероятны. По оценкам компании Ascidian, ACDN-01 может устранять мутации в гене ABCA4 у значительного процента людей с болезнью Штаргардта, поскольку редактирование заменяет большое количество экзонов одновременно.

Компания Nanoscope запускает клиническое исследование фазы 3 оптогенетической терапии для лечения болезни Штаргардта

Компания Nanoscope Therapeutics, занимающаяся разработкой генной терапии для лечения дегенеративных заболеваний сетчатки, получила разрешение FDA США на начало 3 фазы клинических испытаний своей оптогенетической терапии для людей с поздней стадией болезни Штаргардта. У некоторых пациентов в испытании фазы 2 наблюдалось небольшое улучшение зрения после применения нового метода лечения. Оптогенетическая терапия, известная как MCO-010, предназначена для людей, потерявших большую часть или все фоторецепторы - клетки, обеспечивающие зрение. Препарат, представляющий собой небольшую каплю жидкости, вводимую интравитреально, использует созданный человеком вирус для доставки копий гена мульти-характеристического опсина (MCO) в биполярные клетки - клетки, которые обычно не воспринимают свет, но часто выживают после потери фоторецепторов при поздней стадии заболевания сетчатки.

Исследование естественного течения болезни Штаргардта помогает подготовиться к будущим клиническим испытаниям

Фонд борьбы со слепотой завершил исследование естественного течения болезни Штаргардта стоимостью 6 миллионов долларов. Исследование, известное как ProgSTAR, преследует три основные цели: 1) определить наилучшие показатели эффективности для ускорения оценки новых методов лечения в клинических испытаниях, 2) лучше понять прогрессирование заболевания для отбора участников будущих клинических испытаний и 3) выявить потенциальных участников для предстоящих клинических испытаний. В исследовании приняли участие 365 пациентов из 10 международных клинических центров.

Компания Astellas проводит клинические испытания ингибитора комплемента при болезни Штаргардта

Компания Astellas проводит клинические испытания фазы 2 своего ингибитора комплемента C5, разработанного для замедления прогрессирования болезни Штаргардта. При многих заболеваниях сетчатки система комплемента (часть врожденной иммунной системы) чрезмерно активна, что усугубляет дегенерацию сетчатки и ускоряет потерю зрения.

Компания Ocugen начала клинические испытания фазы 2/3 своей модифицирующей генной терапии болезни Штаргардта

Компания Ocugen начала клинические испытания фазы 2/3 GARDian3 препарата OCU410ST, кандидата на генную терапию болезни Штаргардта, проводимую однократно. В ходе клинических испытаний фазы 1/2 было отмечено замедление распространения очагов заболевания (областей потери клеток).

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте