Материал подготовлен Международным обществом исследований стволовых клеток (ISSCR)

На конференции ISSCR 2026 были представлены новые, ранее не публиковавшиеся клинические данные, свидетельствующие о том, что трансплантированные человеческие нейральные клетки-предшественники сохраняли жизнеспособность в течение как минимум одного года после субретинальной трансплантации пациентам с пигментным ретинитом, демонстрируя при этом благоприятный профиль безопасности.

Пигментный ретинит - это группа наследственных заболеваний сетчатки, приводящих к прогрессирующей потере зрения. В настоящее время эффективного лечения для большинства пациентов не существует. Поскольку причиной заболевания могут быть тысячи различных генетических мутаций, разработка генной терапии, направленной на конкретные мутации, сопряжена со значительными трудностями. Клеточная терапия открывает возможности для применения универсального подхода, не зависящего от типа мутации, что может принести пользу более широкому кругу пациентов.

В ходе клинического исследования фазы I/IIa оценивались безопасность и возможность проведения однократной субретинальной инъекции препарата CNS10-NPC - продукта на основе нейральных клеток-предшественников человека, полученных из коры головного мозга плода, - у 13 пациентов с пигментным ретинитом. Участники получали дозу в 300 000 или 1 000 000 клеток и находились под наблюдением в течение 12 месяцев, после чего переходили к программе долгосрочного наблюдения.

Острота зрения оставалась стабильной на протяжении всего исследования, а данные оптической когерентной томографии (ОКТ) показали, что трансплантированные клетки сохранялись в субретинальном пространстве не менее года. К числу нежелательных явлений, связанных с введением клеток, относились образование в трех случаях эпиретинальных мембран и формирование одной стойкой субретинальной отслойки. В целом исследователи пришли к выводу, что терапия хорошо переносилась и обеспечила длительное приживление клеток.

"Это исследование впервые демонстрирует долгосрочное выживание нейральных клеток-предшественников, полученных из тканей плода, у пациентов с пигментным ретинитом при сохранении благоприятного профиля безопасности", - заявил Клайв Свендсен (Clive Svendsen), доктор философии, сотрудник Института регенеративной медицины при Совете управляющих медицинского центра "Сидарс-Синай" (США) и инициатор проекта.

"Долгосрочное приживление клеток - важнейший этап в разработке методов лечения заболеваний сетчатки на основе стволовых клеток. Полученные результаты создают надежную основу для будущих исследований".

В отличие от методов генной терапии, нацеленных на конкретные мутации, трансплантация нейральных клеток-предшественников представляет собой стратегию, не зависящую от типа мутации. Доклинические исследования показали, что клетки CNS10-NPC способствуют сохранению фоторецепторов и зрения у подопытных животных за счет подавления воспаления и высвобождения мощных факторов роста. Эти результаты обосновали необходимость проведения клинических испытаний с участием людей.

Так как пигментный ретинит прогрессирует медленно и в течение первого года исследования существенных изменений зрения не ожидалось, ученые продолжат наблюдение за участниками, чтобы выяснить, поможет ли длительное выживание трансплантированных клеток сохранить зрение в пролеченном глазу в долгосрочной перспективе.

"Наша цель - помочь пациентам сохранить зрение как можно дольше", - отметила Ляо (Liao), руководитель клинической части проекта. - "Следующий важный вопрос заключается в том, способны ли эти выжившие клетки замедлить прогрессирующее ухудшение зрения, характерное для пигментного ретинита".

В ходе презентации Свендсен также представил данные о препарате на основе нейральных клеток-предшественников, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (иПСК). Подход с использованием иПСК может обеспечить возможность масштабирования терапии и лечения значительно большего числа пациентов в будущем, позволяя при этом избежать этических проблем, связанных с использованием тканей плода.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте