Биотехнологические компании объединяют усилия для разработки генной терапии болезни Баттена
Исследовательский препарат TTX-381 предназначен для борьбы с потерей зрения у детей с болезнью Баттена
Автор: Андреа Лобо (Andrea Lobo), доктор философии
Компания Tern Therapeutics сотрудничает с компанией Andelyn Biosciences для разработки своей экспериментальной генной терапии, направленной на борьбу с потерей зрения у детей с болезнью Баттена, вызванной мутациями в гене CLN2 (TPP1), также известной как поздне-инфантильная форма болезни Баттена.
Компания Andelyn, специализирующаяся на контрактной разработке и производстве клеточной и генной терапии, примет участие в заключительном этапе квалификации технологического процесса (PPQ) для препарата TTX-381. PPQ - это этап валидации, демонстрирующий способность производить генную терапию, соответствующую высоким, заранее определенным стандартам качества.
“Наш богатый опыт в разработке и производстве препаратов на основе аденоассоциированных вирусных векторов, в сочетании с соответствием нормативным требованиям и доказанной эффективностью производства [стабильных по качеству] партий, позволяет нам максимально эффективно и безопасно предоставлять эту терапию пациентам”, - заявил Мэтт Нилофф (Matt Niloff), главный коммерческий директор Andelyn, в пресс-релизе компании.
Болезнь Баттена CLN2 вызвана мутациями в гене CLN2, который кодирует фермент трипептидилпептидазу (TPP1), снижая или останавливая ее производство (1), Этот фермент необходим для расщепления молекулы липофусцина. Токсическое накопление этой молекулы внутри клеток приводит к дефектам фермента TPP1 и симптомам заболевания. У большинства детей, страдающих этим заболеванием, имеются судороги, а также двигательные и когнитивные нарушения, которые начинаются в возрасте от 2 до 4 лет, а в возрасте 7 лет происходит полная потеря зрения.
Что такое TTX-381?
Препарат TTX-381 нацелен на лечение потери зрения у детей с болезнью Баттена CLN2, для которой не существует доступной терапии. Он использует аденоассоциированный вирус для доставки функциональной копии гена TPP1 в клетки сетчатки. Ожидается, что производство недостающего фермента сохранит зрение пациентов и улучшит качество их жизни и независимость.
Компания Andelyn заявила, что это сотрудничество демонстрирует ее способность ускорить производство генной терапии от доклинических до коммерческих стадий, используя возможности по производству аденоассоциированных вирусных векторов, современные производственные мощности и подход, ориентированный на пациента.
“Мы рады сотрудничать с компанией Andelyn и использовать их многолетний опыт работы с технологиями аденоассоциированных вирусных векторов, значительные производственные мощности на поздних стадиях разработки и общую приверженность лечению пациентов с редкими заболеваниями, - сообщил Алекс Бейли (Alex Bailey), генеральный директор компании Tern. - Вместе мы стремимся создать терапию, которая потенциально может изменить жизнь детей и семей, столкнувшихся с болезнью Баттена CLN2, даря надежду там, где сегодня нет эффективных вариантов лечения”.
https://stepik.org/course/135466/promo?search=2227514929TTX-381 проходит тестирование в одном из центров Великобритании в рамках исследования фазы 1/2 (NCT05791864), в котором, возможно, еще примут участие дети с болезнью Баттена CLN2. В исследовании планируется участие 16 детей в возрасте от 1 до 7 лет, которые будут получать инфузии ферментозаместительной терапии Brineura (церлипоназа альфа) два раза в неделю. В исследовании участники получали однократную инъекцию одной из двух доз TTX-381 в один глаз, при этом глаз, не получающий лечение, является контрольным. Основная цель исследования - оценка безопасности и переносимости препарата TTX-381. Вторичные конечные точки включают оценку его эффективности в повышении уровня фермента TPP1 и снижении дегенерации сетчатки. За участниками исследования будут наблюдать в течение пяти лет после введения TTX-381. Исследование должно быть завершено в 2030 году.
Компания Tern также разрабатывает TTX-181, генную терапию, которая доставляет рабочую копию гена TPP1 в мозг для предотвращения ухудшения нейродегенерации при болезни Баттена CLN2.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте