Новость 11.08.2021 289

Alkeus Pharmaceuticals получила от FDA статус Прорывной терапии для своего препарат ALK-001 (C20-D3-витамин А), предназначенного для лечения болезни Штаргардта

Биофармацевтическая компания Alkeus Pharmaceuticals объявила о том, что американский регулятор отрасли здравоохранения - Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) - присвоил статус Прорывной терапии препарату ALK-001 для лечения болезни Штаргардта.

ALK-001 (C20-D3-витамин А) — это химически модифицированная форма витамина А, разработанная для лечения многочисленных дегенеративных заболеваний сетчатки. Исследуемый препарат принимается один раз в день. Клинические данные показывают, что ALK-001 безопасно замедляет прогрессирование болезни Штаргардта, сохраняя при этом нормальный зрительный цикл. ALK-001 на сегодня является единственным препаратом для лечения болезни Штаргардта, получившим сертификат Breakthrough Therapy Designation.

Болезнь Штаргардта — это прогрессирующее наследственное дегенеративное заболевание сетчатки, которое вызывает необратимую потерю зрения, приводящую к слепоте. Симптомы обычно начинаются в детском или подростковом возрасте. В настоящее время не существует утвержденной терапии болезни Штаргардта. Почти все, у кого диагностирована эта болезнь, полностью теряют зрение.

По словам доктора Леонида Саада, генерального директора компании Alkeus Pharmaceuticals,

Результаты 2 фазы нашего исследования дают прочную основу для подачи заявки в регулирующие органы и получения одобрения для применения ALK-001 для лечения болезни Штаргардта. Мы надеемся на сотрудничество с FDA и другими регулирующими органами, чтобы как можно быстрее предоставить ALK-001 пациентам.

FDA присвоило препарату ALK-001 статус прорывной терапии после рассмотрения данных 2-й фазы двойного рандомизированного плацебо-контролируемого исследования его применения для лечения болезни Штаргардта, проводимого компанией Alkeus Pharmaceuticals. Ожидается, что позднее в этом году данные этого испытания и других текущих исследований будут представлены общественности.

Программа Breakthrough Therapy Designation — это процесс, разработанный FDA для ускорения разработки и рассмотрения перспективных экспериментальных препаратов. Ранее FDA присвоило ALK-001 статус орфанного* препарата.

Клинические испытания ALK-001 также проводятся для пациентов с сухой возрастной макулярной дистрофией (ВМД). ВМД является причиной номер один слепоты во многих странах мира.

* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Alkeus Pharmaceuticals