Новости

Opus Genetics запускает клиническое исследование генной терапии для лечения болезни Беста Фонд борьбы со слепотой профинансировал доклинические исследования этого подхода и дал старт компании Opus Genetics. Биофармацевтическая компания Opus Genetics, разрабатывающая генную терапию для лечения наследственных заболеваний сетчатки, ввела препарат первому пациенту в клиническом исследован 01.12.2025 484 Читать далее
SparingVision запускает клинические испытания терапии для реактивации спящих колбочек при прогрессирующем пигментном ретините Этот подход может обеспечить более высокую остроту зрения, чем существующие оптогенетические методы лечения, проходящие клинические испытания. SparingVision, парижская компания, разрабатывающая методы лечения наследственных заболеваний сетчатки, ввела препарат SPVN20 первому пациенту в рамках сво 24.11.2025 471 Читать далее
Испытания РНК-терапии врожденного амавроза Лебера 10 типа от Sepul Bio переходят в фазу 3 Компания Sepul Bio, подразделение Laboratories Théa, разрабатывающее РНК-терапию для лечения наследственных заболеваний сетчатки, ввела препарат сепофарсен первым участникам фазы 3 клинического испытания HYPERION. Это исследование в котором испытывается сепофарсен - новая РНК-терапия для пациентов с 17.11.2025 335 Читать далее
Препарат генной терапии AAVB-039 компании AAVantgarde для лечения болезни Штаргардта получил статус ускоренного рассмотрения FDA Препарат AAVB-039 предназначен для доставки функциональной копии гена ABCA4, мутации в котором вызывают болезнь Штаргардта. Препарат AAVB-039 компании AAVantgarde Bio, экспериментальный препарат генной терапии на основе аденоассоциированного вирусного вектора, предназначенный для лечения болезни 10.11.2025 405 Читать далее
Антиоксидантная терапия NACA от Nacuity показала обнадеживающие результаты в клинических испытаниях фазы 1/2 NACA - это генно-независимый пероральный препарат, предназначенный для сохранения зрения у пациентов с пигментным ретинитом и синдромом Ашера. Компания Nacuity Pharmaceuticals сообщила о положительных результатах проводимого в Австралии клинического испытания SLO-RP фазы 1/2 препарата NPI-001 - м 05.11.2025 400 Читать далее
Обзор о 10 ежегодном саммите по инновациям в области ретинальной терапии. Сессии 5 и 6 Ссылка на сессию 1 Ссылка на 2-4 сессию На 10 саммите по инновациям в области ретинальной терапии было представлено 28 презентаций от профессионалов отрасли со всего мира, и его посетили более 400 участников. В этом обзоре представлены сессии, посвященные ретинальной генной терапии и искусстве 27.10.2025 214 Читать далее
Отчет о 10 ежегодном саммите по инновациям в области ретинальной терапии. Сессии 2, 3 и 4 Ссылка на сессию 1 На 10 саммите по инновациям в области ретинальной терапии было представлено 28 презентаций от профессионалов отрасли со всего мира, и его посетили более 400 участников. В этой части отчета рассмотрены сессии, посвященные малым молекулам, исследованиям естественного течения боле 20.10.2025 283 Читать далее
Краткий отчет о 10 ежегодном саммите по инновациям в области ретинальной терапии. Сессия 1 На 10 саммите по инновациям в области ретинальной терапии было представлено 28 презентаций от профессионалов отрасли со всего мира, и его посетили более 400 участников. В этой части обзора рассмотрена сессия 1 - редактирование генов и рнк сетчатки. Саммит по инновациям в области ретинальной терап 13.10.2025 313 Читать далее
Компания jCyte запускает новое клиническое исследование 2 фазы своей клеточной терапии для лечения пигментного ретинита В исследовании оценивается доза клеток, которая на 50% превышает максимальную дозу, использованную в предыдущем исследовании фазы 2b. Компания jCyte начала введение препарата пациентам в рамках JC02-88, плацебо-контролируемого клинического исследования II фазы, в котором оценивается jCells (фамзе 07.10.2025 355 Читать далее
Nanoscope Therapeutics объявляет о результатах исследования STARLIGHT II фазы по оценке генно-независимой терапии MCO-010 у пациентов с болезнью Штаргардта Исследование STARLIGHT - первое и единственное клиническое исследование, продемонстрировавшее улучшение зрения у пациентов с болезнью Штаргардта. Препарат MCO-010 продемонстрировал среднее улучшение остроты зрения на 12 букв по шкале ETDRS в течение 48 недель у пациентов с атрофией, ограниченной 29.09.2025 283 Читать далее
Приглашаем вас на форум пациентов «Чтобы Видеть!» 18 и 19 октября 2025 года в Москве, по адресу ул. Льва Толстого, 16 (офис Яндекса), пройдет пятая ежегодная конференция. Мероприятие предназначено для семей и пациентов с наследственными дистрофиями сетчатки, такими как: - Болезнь Штаргардта - Пигментный ретинит - Амавроз Лебера - Синдром А 23.09.2025 308 Читать далее
Программа форума пациентов «Чтобы видеть!» Очная встреча по адресу: Москва, ул. Льва Толстого 16 (офис ЯНДЕКС, зал «Экстрополис»). Обязательна предварительная регистрация, количество мест ограничено Научный партнер конференции ООО «Новартиc Фарма» Спонсор конференции ООО"Кардиомед" Мероприятие организовано при грантовой поддержке ОО 23.09.2025 829 Читать далее
Компания Opus Genetics получила разрешение FDA на запуск клинических испытаний генной терапии BEST1 Фонд борьбы со слепотой ранее финансировал экспериментальные исследования генной терапии Best1, а затем запустил компанию Opus для разработки нескольких препаратов генной терапии для лечения наследственных заболеваний сетчатки. Opus Genetics, биофармацевтическая компания, разрабатывающая генную т 22.09.2025 280 Читать далее
EMA присвоило препарату ADX-2191 статус орфанного препарата для лечения наследственных дистрофий сетчатки 24 июля 2025 г. Автор: Хэтти Хейс (Hattie Hayes) Результаты клинического исследования 2 фазы подтверждают терапевтический потенциал ADX-2191 у пациентов с пигментным ретинитом В пресс-релизе компания Aldeyra Therapeutics, Inc. объявила, что Европейское агентство по лекарственным средствам ( 15.09.2025 366 Читать далее
Синдром Ашера 1B: многообещающие первые результаты новой генной терапии, разработанной в TIGEM 29 июля 2025 г. В конференц-зале ректората университета Vanvitelli University в Неаполе были представлены предварительные результаты новой генной терапии, способной обратить вспять редкое и ранее неизлечимое заболевание сетчатки. Первичные данные, полученные у семи итальянских пациентов, также по 08.09.2025 378 Читать далее