Новость 17.06.2024 328

Значимые события ARVO 2024: стало известно о положительных двухлетних результатах клинических испытаний генной терапии PDE6B

Мутации PDE6B являются основной причиной пигментного ретинита.

EyeDNA Therapeutics, дочерняя компания парижской Coave Therapeutics, сообщила об обнадеживающих 24-месячных результатах у 17 взрослых пациентов в клиническом исследовании фазы 1/2 генной терапии PDE6B, которое проводится в Clinique Ophthalmologique, CHU de Nantes, Франция. О результатах сообщил доктор Жан-Батист Дюклойе (Dr. Jean-Baptiste Ducloyer) на ежегодном собрании Ассоциации исследователей в области зрения и офтальмологии (ARVO) 2024 года, которое состоялось 5-9 мая в Сиэтле. Компания планирует провести переговоры с регулирующими органами, чтобы определить пути развития новой генной терапии.

По словам доктора Дюклойе, мутации в PDE6B вызывают аутосомно-рецессивный пигментный ретинит примерно у 4500 человек в США, ЕС и Японии. PDE6B экспрессирует фермент, который является частью каскада фототрансдукции - биохимического процесса в сетчатке, позволяющего людям видеть.

Улучшение зрения в ходе исследования наблюдалось у пациентов, получивших высокие и низкие дозы генной терапии, известной как HORA-PDE6B. Данные пятилетнего наблюдения показали, что пациенты, получавшие лечение низкими дозами, имели стабильную максимальную корригированную остроту зрения (BCVA). Для сравнения, BCVA постоянно снижалась в глазах, которые лечения не получили. Тест на полного поля с использованием синего света показал, что функция палочек также улучшилась в обработанных глазах пациентов. Палочки обеспечивают периферическое зрение и зрение в темноте и при слабом освещении.

EyeDNA также оценивает свою генную терапию HORA-PDE6B у шести более молодых пациентов в возрасте от 13 до 17 лет, имеющих раннюю стадию заболевания. На данный момент в исследование включены трое молодых пациентов.

Всем пациентам в клинической фазе 1/2 было проведено лечение одного глаза. Доктор Дюклойе сообщил, что большинство пациентов хотят лечить второй глаз.

У пациентов было зарегистрировано пять серьезных нежелательных явлений со стороны глаз, которые потенциально были связаны с исследуемым лечением, два из них разрешились.

HORA-PDE6B вводится путем субретинальной инъекции. Генная терапия использует созданный человеком аденоассоциированный вирус для доставки здоровых копий гена PDE6B к фоторецепторам сетчатки для дополнения мутировавших копий гена.

Компания EyeDNA разрабатывает и коммерциализирует HORA-PDE6B совместно с Théa Open Innovation.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.