Новость 24.06.2024 229

Значимые события ARVO 2024: компания PYC сообщает о начальных результатах клинических испытаний своей РНК-терапии для лечения пигментного ретинита, вызванного мутациями в гене PRPF31

О серьезных нежелательных явлениях не сообщалось. У одного пациента наблюдалось обнадеживающее улучшение чувствительности сетчатки.

Компания PYC Therapeutics, австралийский разработчик РНК-терапии, сообщила о первоначальных результатах своего клинического исследования фазы 1 PLATYPUS. Клиническое исследование проходит в США и оценивает РНК-терапию, известную как VP-001, для людей с пигментным ретинитом 11 типа (RP11), вызванным мутациями в гене PRPF31. Отчет был представлен Фредом Ченом (Fred Chen), MBBS, доктором философии, доцентом Lions Eye Institute, на ежегодном собрании Ассоциации исследователей в области зрения и офтальмологии (ARVO) 2024 года, 5-9 мая в Сиэтле.

На данный момент дозу препарата получили в общей сложности девять пациентов - по три пациента в трех группах, получавших разные дозы (3, 10 и 30 мкг). Серьезных нежелательных явлений не наблюдалось. У одного пациента из группы, принимавшей 30 мкг, наблюдалось улучшение чувствительности сетчатки, что было измерено с помощью микропериметрии - теста, который фиксирует изменения чувствительности сетчатки в нескольких местах (локусах) макулярной области сетчатки. Улучшение состояния обработанного глаза пациента составило более 7 дБ в 6 локусах, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США считает клинически значимым.

Компания PYC сообщила в FDA о поправке к протоколу исследования, предусматривающей введение дозы 75 мкг четвертой группе пациентов с менее поздней стадией заболевания.

Новая терапия компании PYC предназначена для модификации РНК, генетических сообщений, которые клетки считывают, для создания белков, имеющих решающее значение для здоровья и функционирования всех клеток организма. Модифицируя РНК, экспрессию белка можно повысить или снизить, в зависимости от терапевтической потребности.

У людей с RP11 одна копия гена PRPF31 является нормальной и производит относительно нормальный уровень белка, тогда как другая копия гена PRPF31 мутирована и не производит достаточного количества белка. Общий сниженный уровень белка PRPF31 у пациентов с RP11 приводит к дегенерации сетчатки и потере зрения.

Исследователи из PYC обнаружили, что, подавляя активность другого гена, CNOT3, они могут повысить экспрессию белка PRPF31. Поэтому они разработали VP-001, представляющий собой крошечный кусочек синтетического генетического материала, предназначенного для уменьшения количества РНК, экспрессируемой геном CNOT3, тем самым увеличивая экспрессию белка PRPF31.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.